Il riposizionamento farmaci: stato dell’arte e prospettive future

Abstract

Il processo di scoperta che porta all’immissione in commercio di un nuovo potenziale farmaco richiede molto tempo, dai 10 ai 15 anni, e costi piuttosto elevati. Negli ultimi anni i costi in Ricerca e Sviluppo delle aziende farmaceutiche sono costantemente aumentati, mentre i farmaci che hanno ottenuto l’approvazione non hanno seguito lo stesso incremento. Il riposizionamento del farmaco è l’approccio che prevede di studiare farmaci già approvati per trattare una nuova patologia. Questa strategia offre diversi vantaggi rispetto allo sviluppo di un farmaco completamente nuovo. In primo luogo, il rischio di fallimento è più basso, poiché il farmaco riposizionato è già stato trovato sufficientemente sicuro in modelli animali preclinici e anche in modelli umani (avendo completato la Fase III della sperimentazione clinica). In secondo luogo, i tempi di sviluppo del farmaco possono essere ridotti, poiché la maggior parte dei test preclinici, relativi alla valutazione della sicurezza e, in alcuni casi, allo sviluppo della formulazione, sono già stati effettuati. In terzo luogo, sono sicuramente necessari meno investimenti, anche se questo aspetto varia notevolmente a seconda della fase e del processo di sviluppo raggiunto dal farmaco candidato. Tutti questi vantaggi consentono quindi di affrontare un investimento meno rischioso e più rapido nello sviluppo di farmaci, con costi mediamente più bassi una volta che i fallimenti sono stati contabilizzati.

The discovery process leading to the marketing of a potential new drug is expensive and takes time, from 10 to 15 years. In recent years, the R&D costs of pharmaceutical companies are steadily increasing, while the number of drugs that get approval does not follow the same increase. Drug repositioning is a well-known approach which studies drugs that are already approved to treat one disease, for their application in treating other diseases. This strategy offers several advantages over the development of a completely new drug. First, the risk of failure is lower since the repositioned drug has already been found sufficiently safe in preclinical animal models and also in human models (since Phase III clinical trials have been completed). Secondly, the development time of the drug can be reduced, considered it has already completed most of the preclinical tests related to the safety assessment and, in some cases, to formulation development. Thirdly, certainly less investment is needed, although this varies considerably depending on the stage and development process achieved by the candidate drug. Therefore, all these advantages allow for a less risky and faster investment in drug development, with averagely lower costs once the failures have been accounted for.