SVILUPPO E VALIDAZIONE DI UN NUOVO SCORE COMPOSITO PER LA VALUTAZIONE DELL’ATTIVITA’ DI MALATTIA NELL’ARTRITE IDIOPATICA GIOVANILE SISTEMICA.

Abstract

Scopo dello studio: La valutazione quantitativa dell’attività di malattia nei bambini con artrite idiopatica giovanile (AIG) è fondamentale per monitorare l’evoluzione della malattia nel tempo e verificare l’efficacia degli interventi terapeutici. Il presente studio ha l’obiettivo di mettere a punto e validare il primo score composito di attività di malattia per l’AIG sistemica. Materiali e metodi: Il nuovo score, denominato systemic Juvenile Arthritis Disease Activity Score (sJADAS), è composto dai 4 parametri principali di attività di malattia utilizzati in tutte le forme cliniche di AIG, con l’aggiunta di un quinto elemento, il Systemic Manifestation Score (SMS), che è mirato a quantificare l’attività delle manifestazioni extra-articolari dell’AIG sistemica (febbre, rash, linfoadenomegalie, epatosplenomegalia, sierosite, anemia, trombocitosi e iperferritinemia). Risultati: Sono stati inclusi nello studio 163 pazienti arruolati in 30 centri di reumatologia pediatrica situati in 10 Paesi. Nel processo di validazione, l’sJADAS si è dimostrato uno strumento semplice e di facile utilizzo e ha evidenziato buona correlazione con le altre misure di attività clinica impiegate nell’AIG (Spearman’s rs:0.41-0.60), soddisfacente consistenza interna (Cronbach’s alpha:0.64-0.65), solida capacità di discriminare tra pazienti con diversa severità di malattia (discriminant ability P<0.0001) e ottima capacità di cogliere la variazione nel tempo dell’attività clinica (standardized response mean: 2.04-2.58). Nel suo complesso, le proprietà metriche dell’sJADAS sono risultate superiori a quelle degli strumenti impiegati nell’artrite reumatoide (CDAI, DAS28) e nella malattia di Still dell’adulto (score di Pouchot). Conclusioni: L’sJADAS ha rivelato ottime performance statistiche in tutte le analisi di validazione e si è, pertanto, dimostrato uno strumento valido e affidabile per la misurazione dell’attività di malattia nei bambini affetti da AIG sistemica.

Study aim: Measurement of disease activity in children with juvenile idiopathic arthritis (JIA) is fundamental to monitor the course of the disease over time and to assess the effectiveness of therapeutic interventions. The present study is aimed to develop and validate the first composite disease activity score for systemic JIA. Methods: The new tool, which is named systemic Juvenile Arthritis Disease Activity Score (sJADAS), was constructed by adding to the four main disease activity measures of JIA a fifth item aimed to quantify the activity of extra-articular features (fever, rash, lymphadenopathy, hepatosplenomegaly, serositis, anemia, thrombocytosis, and hyperferritinemia). Results: In validation analyses, the sJADAS was found to be feasible and to possess face and content validity, good construct validity (Spearman’s rs:0.41-0.60), satisfactory internal consistency (Cronbach’s alpha 0.64-0.65), fair ability to discriminate between patients with different disease activity states or whose parents were satisfied or not satisfied with illness outcome (p < 0.0001 for both), and strong responsiveness to change over time (standardized response mean 2.04-2.58). Overall, these properties were found to be better than those of the original JADAS and of disease activity scores for rheumatoid arthritis and adult-onset Still’s disease. Conclusions: The sJADAS showed good measurement properties and is, therefore, a valid instrument for the assessment of disease activity in children with systemic JIA.