Sviluppo e valutazione della stabilità di una sospensione orale galenica di Ruxolitinib per uso pediatrico presso la Farmacia dell’Ospedale G. Gaslini

Abstract

Il presente lavoro di tesi si propone di approfondire le caratteristiche farmacologiche del ruxolitinib, a partire dalla sua struttura chimica, il meccanismo d’azione e il ruolo terapeutico nella Graft-versus-Host Disease (GVHD) steroido-refrattaria. Verranno inoltre descritti gli aspetti formulativi della molecola con particolare attenzione alle problematiche legate alla somministrazione nella popolazione pediatrica – quali la mancanza di forme farmaceutiche idonee e la necessità di personalizzazione posologica - che hanno costituito il razionale per lo sviluppo della preparazione galenica orale descritta nel presente lavoro. Infine, sulla formulazione galenica ottenuta sono stati condotti studi di stabilità finalizzati alla valutazione delle caratteristiche chimico-fisiche nel tempo, al fine di definirne la qualità e l’idoneità all’utilizzo clinico, fornendo così un’alternativa terapeutica sicura e personalizzata per pazienti pediatrici.

The present thesis aims to discuss the pharmacological characteristics of ruxolitinib, starting from its chemical structure, mechanism of action and the therapeutic role in steroid-refractory Graft-versus-Host Disease (GVHD). Moreover, the formulation aspects of the molecule will be described, with special focus on the pediatric administration challenges, which drove the development of the oral galenic preparation described in this work. Finally, stability studies were conducted on the obtained galenic formulation to evaluate its physical and chemical properties over time, in order to define its quality and suitability for clinical use.