Malattie linfoproliferative post-trapianto renale in età pediatrica: uno studio monocentrico.

Abstract

Introduzione: I disordini linfoproliferativi post-trapianto (PTLD) sono una complicanza rara ma potenzialmente letale nei pazienti riceventi un trapianto renale, in particolare in età pediatrica, dove la sieronegatività per il virus di Epstein-Barr (EBV) rappresenta un importante fattore di rischio. L’obiettivo di questo studio è stato analizzare le caratteristiche clinico-patologiche, i fattori prognostici e l’outcome di una coorte di pazienti pediatrici affetti da PTLD insorta dopo trapianto renale. Metodi: È stato condotto uno studio monocentrico retrospettivo presso l’Istituto Giannina Gaslini di Genova analizzando 24 pazienti pediatrici con diagnosi di PTLD tra il 1987 e il 2024, su un totale di 578 di pazienti sottoposti a trapianto renale. Sono stati esaminati dati demografici, istologici, clinici, terapeutici e di follow-up. La sopravvivenza complessiva (OS), libera da eventi (EFS) e libera da progressione (PFS) sono state calcolate utilizzando il metodo di Kaplan-Meier. Risultati: L’incidenza di PTLD è risultata pari al 4,2%. La forma monomorfica è stata la più frequente (66,7%), seguita da quelle polimorfiche (12,5%) e dalle forme non distruttive (8,3%). Nel 79% dei casi la diagnosi è stata posta oltre un anno dal trapianto (late PTLD), con il 67% dei pazienti positivi per EBV. A tutti i pazienti è stata ridotta la terapia immunosoppressiva; il 79% ha ricevuto chemioterapia, 71% Rituximab e 50% infusioni di CTL anti-EBV. La remissione completa è stata ottenuta in 20 su 24 pazienti, con una OS a 10 anni dell’83% e un’EFS del 42,6%. Conclusioni: La gestione multidisciplinare e personalizzata delle PTLD pediatriche post-trapianto renale consente di ottenere elevati tassi di sopravvivenza e di preservare la funzionalità del graft. L’integrazione precoce di immunoterapia mirata, associata a chemio-immunoterapia modulata, rappresenta una strategia efficace per migliorare ulteriormente la prognosi a lungo termine.

Introduction: Post-transplant lymphoproliferative disorders (PTLD) are rare but potentially life-threatening complications in kidney transplant recipients, particularly in pediatric patients, where Epstein-Barr virus (EBV) seronegativity represent a major risk factor. This study aimed to analyze the clinico-pathological features, prognostic factors, and outcomes of pediatric patients who developed PTLD after kidney transplantation. Methods: We conducted a retrospective single-center study at the Giannina Gaslini Institute (Genoa, Italy), analyzing data from 24 pediatric patients diagnosed with PTLD between 1987 and 2024 out of 578 kidney transplant recipients. Demographic, histologic, clinical, and therapeutic data were collected. Overall survival (OS), event-free survival (EFS), and progression-free survival (PFS) were calculated using the Kaplan-Meier method. Results: PTLD incidence was 4.2%. Monomorphic forms predominated (66.7%), followed by polymorphic (12.5%) and non-destructive (8.3%) types. Late-onset PTLD (diagnosed more than 1 year after transplantation) accounted for 79% of cases, with EBV positivity in 67%. All patients underwent reduction of immunosuppression; 79% received chemotherapy, 71% Rituximab, and 50% EBV-specific cytotoxic T lymphocytes. Complete remission was achieved in 83% of cases, with a 10-year OS of 83% and an EFS of 42.6%. Conclusions: A multidisciplinary and individualized management approach ensures excellent survival and preservation of graft function in pediatric renal PTLD. Early integration of targeted immunotherapy combined with tailored chemo-immunotherapy appears to further improve long-term outcomes and disease control.