Rezafungina, un nuovo approccio alle infezioni da Candida: tra farmacologia ed economia

Abstract

Sarà disponibile a giorni la nuova echinocandina Rezafungina (RZF), protagonista della mia tesi. Questo farmaco è indicato nel trattamento della candidosi invasiva, una delle infezioni micotiche più gravi, con elevata mortalità e costi sanitari significativi, poiché i pazienti necessitano quasi sempre di ricovero in unità di terapia intensiva. Nella tesi viene analizzata la valutazione del farmaco in termini di efficacia e sicurezza, con particolare attenzione alle caratteristiche farmacologiche che lo differenziano dalle molecole già in commercio. Nel principale studio registrativo sono stati saggiati due regimi terapeutici: la dose di 400 mg come dose di carico seguita da 200 mg/sett e la dose settimanale fissa di 400 mg. Infatti, i principali vantaggi di RZF sono l’elevata biodisponibilità e la lunga emivita (circa 133 ore), che permettono di ottenere concentrazioni plasmatiche terapeutiche in tempi rapidi e di mantenere un’efficacia prolungata, anche con somministrazioni meno frequenti. L’endpoint primario di controllo dell’infezione a 5 e 14 giorni è risultato, almeno con la dose di 400/200 mg, superiore a quello ottenuto con Caspofungina, usata come farmaco di controllo a somministrazione giornaliera. In conclusione, RZF rappresenta un’alternativa terapeutica innovativa e promettente nella gestione della candidosi invasiva. Un ulteriore aspetto analizzato nella tesi riguarda il suo impatto economico, particolarmente rilevante se si considera che la gestione complessiva di un paziente affetto da questa patologia può variare tra 31.000 e 117.000 euro all’anno, a seconda della gravità clinica, della durata della degenza e del tasso di mortalità. In questo quadro, disporre di un farmaco quale RZF che, con la sua lunga emivita, consente di ridurre i giorni di ricovero, può rappresentare non solo un progresso in termini di efficacia terapeutica, ma anche un’opzione vantaggiosa dal punto di vista farmaco-economico.

The new echinocandin Rezafungin (RZF), which is the focus of this thesis, will soon be available. This drug is indicated for the treatment of invasive candidiasis, one of the most severe fungal infections, characterized by high mortality rates and significant healthcare costs, as patients almost always require admission to intensive care units. The thesis analyzes the evaluation of the drug in terms of efficacy and safety, with particular attention to the pharmacological characteristics that differentiate it from molecules already available on the market. In the main registration trial, two therapeutic regimens were tested: a loading dose of 400 mg followed by 200 mg weekly, and a fixed weekly dose of 400 mg. The main advantages of RZF lie in its high bioavailability and long half-life (approximately 133 hours), which allow rapid achievement of therapeutic plasma concentrations and sustained efficacy even with less frequent dosing. The primary endpoint of infection control at 5 and 14 days was found to be superior, at least with the 400/200 mg dose, compared to caspofungin, the daily administered control drug. In conclusion, RZF represents an innovative and promising therapeutic alternative in the management of invasive candidiasis. Another aspect analyzed in this thesis concerns its economic impact, which is particularly relevant considering that the total management cost of a patient affected by this infection may range between €31,000 and €117,000 per year, depending on clinical severity, length of hospitalization, and mortality rate. In this context, the availability of a drug such as RZF, which through its long half-life allows a reduction in hospitalization days, may represent not only an advance in therapeutic efficacy but also a cost-effective option from a pharmacoeconomic perspective.