Tumori Neuroblastici Periferici e invasione del canale spinale: outcome motorio a 2 anni dalla diagnosi. Uno studio prospettico, multicentrico, osservazionale della Società Internazionale di Oncologia Pediatrica Europea- Neuroblastoma (SIOPEN).

Abstract

INTRODUZIONE: I tumori neuroblastici periferici con invasione del canale spinale (SCI) rappresentano una sfida terapeutica per il rischio di danno neurologico. STUDIO: Scopo dello studio è descrivere l’outcome motorio in una coorte prospettica di pazienti con SCI, analizzando l’evoluzione clinica, le terapie ricevute e il loro impatto sull’esito neurologico. Lo studio è parte di un progetto multicentrico, osservazionale e prospettico promosso dalla Società Internazionale di Oncologia Pediatrica Europea - Neuroblastoma (SIOPEN). MATERIALI E METODI: Sono stati analizzati 186 pazienti con tumore neuroblastico e SCI, arruolati in centri europei. Per ciascuno sono stati raccolti dati clinici, radiologici, neurologici e terapeutici, con follow-up motorio fino a 2 anni. RISULTATI: Il 55% presentava deficit neurologici all’esordio. Il trattamento iniziale è stato chemioterapico nella maggior parte dei casi; alcuni hanno ricevuto chirurgia decompressiva o terapie combinate. Dopo 2 anni, il 74% dei pazienti con deficit ha mostrato miglioramento, il 6% peggioramento, e il 59% ha recuperato completamente la funzione motoria. L’85,2% dei pazienti con deficit grave o moderato ha avuto un miglioramento, mentre il 7,2% di quelli con deficit lieve o assente ha peggiorato. La sola chemioterapia è risultata più frequentemente associata a buon recupero, soprattutto nei casi meno severi. Chirurgia e radioterapia sono state più comuni in quadri clinici complessi, con maggior rischio di deficit residuo. CONCLUSIONE: In conclusione, l’analisi suggerisce che il recupero motorio a due anni nei pazienti con NB-SCI dipende principalmente dalle caratteristiche radiologiche iniziali. La chemioterapia è confermata come terapia di prima linea efficace. La scelta terapeutica deve basarsi sulla gravità clinica, la risposta precoce e i rischi degli interventi per ottimizzare l’outcome a lungo termine.

INTRODUCTION: Peripheral neuroblastic tumors with spinal canal invasion (SCI) represent a therapeutic challenge due to the risk of neurological damage. STUDY: The aim of this study is to describe the motor outcome in a prospective cohort of patients with SCI, analyzing clinical evolution, treatments received, and their impact on neurological outcomes. The study is part of a multicenter, observational, and prospective project promoted by the International Society of Paediatric Oncology – Europe Neuroblastoma (SIOPEN). MATERIALS AND METHODS: A total of 186 patients with neuroblastic tumors and SCI, enrolled from European centers, were analyzed. For each patient, clinical, radiological, neurological, and therapeutic data were collected, with motor follow-up up to 2 years. RESULTS: At diagnosis, 55% had neurological deficits. Initial treatment was chemotherapy in most cases; some received decompressive surgery or combined therapies. After 2 years, 74% of patients with deficits showed improvement, 6% worsened, and 59% fully recovered motor function. Among patients with severe or moderate deficits, 85.2% improved, while 7.2% of those with mild or no initial deficit experienced worsening. Chemotherapy alone was more frequently associated with favorable recovery, particularly in less severe cases. Surgery and radiotherapy were more common in complex clinical scenarios, with a higher risk of residual deficits. CONCLUSION: In conclusion, the analysis suggests that motor recovery at two years in NB-SCI patients mainly depends on initial radiological features. Chemotherapy is confirmed as an effective first-line treatment. Therapeutic decisions should be guided by clinical severity, early response, and the risks of invasive procedures to optimize long-term motor outcomes.