Neuroblastoma localizzato non resecabile (L2): impatto della chirurgia sulla sopravvivenza in uno studio retrospettivo multicentrico italiano dal 1991 al 2021

Abstract

Scopo: L’obiettivo dello studio è valutare l’impatto della chirurgia nei pazienti con NB stadio L2 arruolati nel Registro Italiano Neuroblastoma (RINB). Materiali e metodi: Sono stati studiati pazienti 0-18 anni con NB localizzato stadio L2 dal 1991 al 2021. L’Overall Survival (OS) e l’Event Free Survival (EFS) sono state calcolate suddividendo i pazienti in due gruppi in base allo stato di amplificazione dell’oncogene MYCN. La chirurgia massima è stata definita come la chirurgia che ha ottenuto il miglior risultato di resezione del tumore. Risultati: Dei 437 pazienti totali, il 31% dei pazienti ha ottenuto una chirurgia massima completa, il 20% con residui minimi, il 18% incompleta e il restante 31% è stato sottoposto solo a biopsia. Questo sottogruppo di pazienti ha sviluppato più frequentemente una recidiva o una progressione di malattia, rispetto a chi ha ricevuto chirurgia massima completa, con residui minimi o incompleta (p=0.001). L’OS complessiva a 3 anni è stata dell’82%, mentre l’EFS del 75%. Nella coorte di pazienti con MYCN non amplificato (81%) l’OS sale al 92% e l’EFS all’80%, mentre nel gruppo con MYCN amplificato l’OS scende al 61% e l’EFS al 60%. Nel gruppo con MYCN normale, la sopravvivenza globale è rimasta elevata (94–95%) indipendentemente dall’estensione della chirurgia, ad eccezione dei pazienti trattati con sola biopsia, nei quali l’OS e l’EFS si sono ridotte rispettivamente all’86% e al 73%. Nel gruppo con MYCN amplificato, invece, l’estensione della chirurgia ha avuto un impatto significativo: l’OS a 3 anni è stata del 79% dopo resezione completa, del 68% con residui minimi, del 62% con chirurgia incompleta e solamente del 31% con la biopsia. Conclusioni: Nei pazienti con MYCN non amplificato è importante effettuare l’intervento chirurgico di resezione, ma l’estensione della chirurgia non condiziona la prognosi. Nei pazienti con MYCN amplificato, invece, bisognerebbe ricercare la resezione completa, perché correlata a un outcome migliore.

Objective: The aim of this study is to evaluate the impact of surgery in patients with stage L2 neuroblastoma (NB) enrolled in the Italian Neuroblastoma Registry (RINB). Materials and Methods: Patients aged 0–18 years diagnosed with localized stage L2 NB between 1991 and 2021 were analysed. Overall Survival (OS) and Event-Free Survival (EFS) were calculated after stratifying patients according to MYCN oncogene amplification status. Maximal surgery was defined as the surgical procedure achieving the highest degree of tumour resection. Results: Among the 437 total patients, 31% underwent complete maximal surgery, 20% had minimal residual disease after surgery, 18% had incomplete resection, and the remaining 31% underwent biopsy only. This latter group showed a significantly higher rate of relapse or disease progression compared to patients who underwent complete, near-complete, or incomplete surgery (p = 0.001). The 3-year OS was 82%, and the EFS was 75%. In the cohort without MYCN amplification (81% of cases), OS reached 92% and EFS 80%, whereas in the MYCN-amplified group, OS and EFS dropped to 61% and 60%, respectively. In the MYCN non-amplified group, overall survival remained high (94–95%) regardless of the extent of surgery, except in patients who underwent biopsy only, where OS and EFS decreased to 86.5% and 73%, respectively. Conversely, in the MYCN-amplified group, the extent of surgical resection had a significant impact: 3-year OS was 79% after complete resection, 68% with minimal residual disease, 62% after incomplete resection, and only 31% following biopsy. Conclusions: In patients without MYCN amplification, surgical resection is important, but the extent of resection does not significantly affect prognosis. In MYCN-amplified patients, however, complete resection should be pursued, as it is associated with improved outcomes.