Tollerabilità ed efficacia di Amfotericina B liposomiale per la profilassi primaria della malattia fungina invasiva nei pazienti pediatrici sottoposti a chemioterapia per leucemia acuta o trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche: uno studio retrospettivo monocentrico.

Abstract

Introduzione e scopo dello studio: Le infezioni fungine invasive (IFI) in assenza di una profilassi primaria rappresentano importante causa di mortalità e morbidità nei pazienti pediatrici sottoposti a chemioterapia per leucemia acuta (LA) o a trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche (allo-TCSE). Scopo primario dello studio è stato valutare la tollerabilità e in secondo luogo l’efficacia della profilassi primaria per IFI con anfotericina B liposomiale (L-AmB) in bambini sottoposti a chemioterapia per LA o allo-TCSE dal 01/01/2019 al 31/12/2023. Materiali e metodi: studio monocentrico osservazionale, retrospettivo. Non sono compresi i pazienti con precedente diagnosi di IFI (in profilassi secondaria) ed i soggetti con controindicazioni all’utilizzo di L-AmB. Risultati: Sono stati arruolati 114 pazienti con un totale di 153 cicli di profilassi: 15 cicli a 2,5 mg/kg 2 volte/settimana e 138 a 5 mg/kg 1 volta/settimana. L’efficacia globale della profilassi primaria con L-AmB, considerando come fallimenti della profilassi sia le sospensioni per tossicità clinica e/o laboratoristica (n=13) sia quelle per micosi invasiva (n=8) (in un caso erano concomitanti tossicità e micosi invasiva), è stata dell’86.3% (132/153) dei cicli e dell’81.6% (93/114) dei pazienti. Discussione: Questo studio dimostra che L-AmB è sufficientemente tollerata ed efficace per la profilassi primaria delle IFI in pazienti pediatrici in chemioterapia per LA o sottoposti ad allo-TCSE.

Introduction and aim of the study: Invasive fungal infections (IFI) in the absence of primary prophylaxis represent an important cause of mortality and morbidity in pediatric patients undergoing chemotherapy for acute leukemia (AL) or allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) . The primary aim of the study was to evaluate the tolerability and secondarily the efficacy of primary prophylaxis for IFI with liposomal amphotericin B (L-AmB) in children undergoing chemotherapy for LA or allo-HSCT from 01/01/2019 to 31/12/2023. Materials and methods: observational, retrospective, single-center study. Patients with a previous diagnosis of IFI (on secondary prophylaxis) and subjects with contraindications to the use of L-AmB are not included. Results: 114 patients were enrolled with a total of 153 cycles of prophylaxis: 15 cycles at 2.5 mg/kg 2 times/week and 138 at 5 mg/kg 1 time/week. The global effectiveness of primary prophylaxis with L-AmB, considering as prophylaxis failures both suspensions due to clinical and/or laboratory toxicity (n=13) and those due to invasive mycosis (n=8) (in one case there were concomitant toxicity and invasive mycosis), was 86.3% (132/153) of cycles and 81.6% (93/114) of patients. Discussion: This study demonstrates that L-AmB is sufficiently tolerated and effective for primary IFI prophylaxis in pediatric patients receiving chemotherapy for LA or undergoing allo-HSCT.