Sviluppo e validazione di criteri per la definizione dello stato di attività di malattia nell'artrite idiopatica giovanile sistemica

Abstract

Introduzione e scopo dello studio:Il systemic Juvenile Arthritis Disease Activity Score (sJADAS) è uno score composito di attività di malattia per l’artrite idiopatica giovanile sistemica (sAIG).L’sJADAS è la somma di:1)valutazione globale del medico dell’attività complessiva di malattia;2)valutazione globale del benessere del bambino da parte del genitore;3)numero di articolazioni con artrite attiva;4)VES o PCR;5)quantificazione dell’entità dei sintomi sistemici.Il range dell’sJADAS è 0-50.Obiettivo dello studio è sviluppare e validare i cutoff dell’sJADAS che definiscono gli stati di malattia inattiva (ID),bassa (LDA),moderata (MDA) ed elevata attività di malattia (HDA) nella sAIG. Metodi:Sono stati arruolati 378 pazienti (400 visite).Ad ogni visita ogni paziente è stato classificato dal medico curante nello stato di ID, LDA, MDA o HDA.Le visite sono state suddivise in due gruppi:Development (n=240) e Validation sample (n=160).I cutoff sono stati determinati sul Development sample in relazione al giudizio del medico sullo stato di attività di malattia mediante diverse metodiche.I cutoff finali sono stati scelti su base clinica e statistica.La validazione dei cutoff è stata condotta nel Validation sample valutandone la capacità discriminativa. Risultati:I cutoff dell’sJADAS selezionati sono:<=2,9 per ID, <=10 per LDA, 10-20,6 per MDA e >20,6 per HDA.I cutoff hanno mostrato una marcata capacità di discriminare tra i diversi stati di attività di malattia definiti dai genitori,tra soddisfazione/insoddisfazione dei genitori sull’evoluzione di malattia,tra differenti livelli di dolore,tra presenza/assenza di compromissione funzionale,tra presenza/assenza di rigidità mattutina e tra normale/ridotta qualità della vita. Conclusioni:Abbiamo identificato i cutoff dell’sJADAS che definiscono i principali stati di attività di malattia nella sAIG.I cutoff hanno rivelato eccellente capacità discriminativa e si sono dimostrati idonei sia nella pratica clinica che nella ricerca.

Introduction and objectives of the study:The systemic Juvenile Arthritis Disease Activity Score (sJADAS) is a composite disease activity (DA) score validated for use in systemic juvenile idiopathic arthritis (sJIA).The sJADAS is the simple sum of:1) physician global assessment of overall DA;2) parent global assessment of child’s well-being;3) count of joints with active disease in a maximum of 10 joints;4) ESR or CRP level;and 5) Systemic Manifestation Score (SMS).The range of the sJADAS is 0-50.Aim of the study was to develop and validate the cutoffs in the sJADAS that define the states of inactive disease (ID), low DA (LDA), moderate DA (MDA) and high DA (HDA) in sJIA. Methods:A multinational cross-sectional sample of 378 patients with sJIA was enrolled.At study visit, each patient was categorized subjectively by the caring physician as being in the state of ID, LDA, MDA, or HDA.A total of 400 visits were collected, that were randomly split into a developmental (n=240) and a validation sample (n=160).Optimal cutoff values were determined in the developmental sample against the subjective physician rating of DA state, that was used as external criterion, by multiple methods.The choice of final cutoffs was based on clinical and statistical grounds.Cutoffs validation was conducted in the validation sample by assessing their discriminative ability. Results:The selected sJADAS cutoffs were <=2.9 for ID, <=10 for LDA, 10-20.6 for MDA, and >20.6 for HDA.The cutoffs showed strong ability to discriminate among DA states defined subjectively by the parents, parents’ satisfaction/dissatisfaction with illness outcome, level of child’s pain, presence/absence of functional impairment, presence/absence of morning stiffness, and normal/reduced quality of life. Conclusion:We developed the cutoffs in the sJADAS that define the main DA states in sJIA.The cutoffs revealed good metrologic properties and are therefore suitable for application in both clinical practice and research.