L'uso di farmaci off-label in oncologia pediatrica: l'esperienza dell'Istituto Giannina Gaslini

Abstract

INTRODUZIONE L’utilizzo di farmaci off-label, ovvero farmaci che vengono utilizzati con indicazioni non autorizzate per età o patologia, è frequente in ambito pediatrico, in particolare in ambito emato-oncologico, dove avviene solitamente in pazienti che non abbiano risposto a terapie di prima o seconda linea. SCOPO L’obiettivo di questo studio è valutare l’utilizzo off-label di farmaci nelle patologie emato-oncologiche in pediatria presso l’Istituto Giannina Gaslini. MATERIALI E METODI È stato condotto uno studio retrospettivo monocentrico che ha coinvolto 133 pazienti con età compresa tra 0-18 anni affetti da patologie emato-oncologiche per le quali sono stati utilizzati farmaci off-label tra gli anni 2009 e 2021. I dati raccolti comprendono le informazioni del paziente (età, sesso e patologia da cui erano affetti) e dei farmaci (principio attivo e classe di appartenenza). Le risposte osservate sono state descritte come: risposta completa, risposta parziale, malattia stabile e progressione di malattia. RISULTATI Sono stati utilizzati 57 farmaci differenti per un totale di 176 farmaci somministrati e per i quali si sono valutati gli esiti, che sono stati descritti. Lo studio ha dimostrato che nel 43% dei casi in cui sono stati utilizzati farmaci off-label si sono ottenute risposte positive, in particolare: 19 risposte complete, 41 risposte parziali e 16 casi di malattia stabile. CONCLUSIONE I risultati dello studio hanno dimostrato un frequente ricorso all’utilizzo dei farmaci off-label nelle patologie emato-oncologiche pediatriche con risultati positivi. Questi risultati richiamano la necessità di pratiche burocratiche più rapide e semplici per favorire il loro utilizzo, ma, soprattutto la necessità che le case farmaceutiche sviluppino la ricerca di nuovi farmaci nelle patologie pediatriche.

INTRODUCTION The use of off-label drugs, meaning the use of drugs with unauthorized indications for age or pathology, is common in pediatric settings, particularly in the hemato-oncologic field, where it is usually used in patients who do not respond to first or second line therapies. PURPOSE The aim of this study is to evaluate the use of off-label drugs in pediatric hemato-oncologic diseases at the Giannina Gaslini Institute. METHODS This study is monocentric and retrospective, involving 133 patients aged 0-18 years with hemato-oncologic diseases for which off-label drugs were used between the years 2009 and 2021. The data collected included patient information (age, sex, and disease they were suffering from) and drug information (active substance and class). The outcomes were described as: complete response, partial response, stable disease, and disease progression. RESULTS 57 different drugs were administrated for a total of 176 drugs administrated and for which the outcomes were evaluated, which were described. The study showed that in 43% of the cases in which off-label drugs were used, positive responses were obtained, specifically: 19 complete responses, 41 partial responses, and 16 cases of stable disease. CONCLUSION The results of the study showed the frequent use of off-label drugs in pediatric hemato-oncologic diseases and their positive results. This outcomes calls for simpler bureaucracy to facilitate the use of this kind of treatment, but, above all, the need for pharmaceutical companies to develop research for new drugs in pediatric diseases.