Mepolizumab: efficacia a lungo termine nei pazienti affetti da asma grave e nella sottopopolazione con concomitante rinosinusite cronica.

Abstract

INTRODUZIONE E OBIETTIVI: Mepolizumab (MEP) è un anticorpo monoclonale umanizzato antagonista di IL-5, disponibile in Italia per il trattamento di asma grave ipereosinofila, rinosinusite cronica con poliposi nasale (CRSwNP), EGPA e HES. Il lavoro riportato si pone l’obiettivo di valutarne l’efficacia a lungo termine (3 anni, rispetto alle 52 settimane dei precedenti studi) in pazienti affetti da asma severo; una sottoanalisi ne ha valutato l’efficacia nella concomitante CRSwNP. MATERIALI E METODI: Lo studio osservazionale retrospettivo multicentrico ha coinvolto i centri afferenti al registro italiano di asma grave SANI. I pazienti dovevano soddisfare i criteri diagnostici per asma grave e di prescrivibilità del farmaco e hanno ricevuto 100mg di MEP per via SC ogni 4 settimane per 3 anni. Gli endpoint riguardano l’efficacia nella riduzione di riacutizzazioni, utilizzo di OCS e numero di ospedalizzazioni e il perdurare dell’efficacia nei 3 anni. Sono stati effettuati test spirometrici, ACT test e FeNO per il controllo dell’asma, oltre a test endoscopici, TC torace e SNOT-22 per la valutazione del quadro rinosinusitico. RISULTATI: Sono stati arruolati 157 pazienti. Il tasso di esacerbazioni si è ridotto del 95% dal basale al terzo anno. I pazienti dipendenti da OCS sono diminuiti dal 54 al 6% e la dose media è diminuita da 15 mg a 6,3 mg. È stato ottenuto un miglior controllo dei sintomi, valutati tramite ACT e SNOT-22, che hanno dimostrato rispettivamente un aumento del 35% e una diminuzione del 49% rispetto al basale. CONCLUSIONI: Lo studio ha dimostrato l’efficacia di mepolizumab, in real-life, con un miglioramento progressivo nei 3 anni. Sono stati confermati alcuni indicatori di buona risposta al trattamento, fra cui la presenza di CRSwNP. L’effetto prolungato del farmaco, la riduzione dell’utilizzo di OCS e il contenimento dei costi, diretti e indiretti, ci permettono di dimostrare l’efficacia di MEP da un punto di vista clinico e farmacoeconomico.

BACKGROUND: Mepolizumab (MEP) is a monoclonal antibody against IL-5, available in Italy for severe hypereosinophilic asthma, rhinosinusitis with nasal polyposis (CRSwNP), EGPA and HES. The main purpose of the study is to assess the long-term (3 years, compared to 52 weeks in previous studies) efficacy of MEP in patients with severe asthma; a sub-analysis was also conduced to assess the efficacy of the drug in patients with concomitant CRSwNP METHODS: A retrospective multicenter observational study was developed, involving multiple centers of severe asthma, afferent to the SANI (Severe Asthma Network Italy) registry. The patients had to meet both the diagnostic criteria for severe asthma and the prescription criteria of the drug, they received MEP at a 100mg subcutaneous dose every four weeks for 3 years. The main endpoints concerned the efficacy in reducing disease exacerbations, the use of OCS, the number of hospitalizations, and the persistence of efficacy over 3 years. Pulmonary function tests, ACT tests and FeNO were performed to evaluate asthma control, while endoscopic studies, thoracic TC and SNOT-22 were done in order to evaluate the rhinosinusitis assessment RESULTS: The study enrolled 157 patients. The exacerbation rate decreased by 95% from baseline to the third year. OCS-dependent patients decreased from 54 to 6% and the mean OCS dose decreased from 15mg to 6.3mg. Improved symptom control was achieved, assessed by ACT and SNOT-22, which showed a 35% increase and 49% decrease, respectively, compared to baseline CONCLUSIONS: The study showed the efficacy of mepolizumab, in real-life, with a progressive improvement during the 3 years of observation. Some indicators of good treatment response have been confirmed, including the presence of CRSwNP. The long-lasting effect of the drug, the reduction in the use of OCS and the containment of direct and indirect costs allow us to demonstrate the efficacy of MEP from a clinical and pharmacoeconomic point of view