Mielofibrosi idiopatica: evoluzione degli score prognostici e impatto sulla scelta terapeutica.

Abstract

La mielofibrosi (MF) è una neoplasia mieloproliferativa cronica caratterizzata da alterazione del microambiente midollare con sviluppo di fibrosi midollare, ematopoiesi extramidollare e iperproduzione di citochine pro-infiammatorie, rispettivamente ne derivano anemia, splenomegalia e sintomi sistemici con presentazione clinica eterogenea; altrettanto variabile è il decorso clinico. Per queste ragioni è fondamentale calcolare il rischio di ciascun paziente secondo i modelli prognostici disponibili per impostare una terapia adattata al rischio. Obiettivo: il presente lavoro è espressione di ampio progetto nazionale di razionalizzare classificazioni, definizione diagnostica, impegno di spesa e algoritmo terapeutico. Metodo: nello studio retrospettivo sono stati inclusi pazienti con diagnosi di MF seguiti dall’UO Ematologia dell’Università di Genova e dell’Ospedale San Martino; mediante la consultazione delle cartelle cliniche di tali pazienti sono stati raccolti dati clinici, citogenetici, molecolari alla diagnosi e la terapia farmacologica. Risultati e discussione: con i dati raccolti è stato calcolato il rischio secondo i modelli prognostici IPSS, MYSEC e DIPSS PLUS. In 39 pazienti affetti da MF primaria è stato confrontato il rischio IPSS e DIPSS plus alla diagnosi: la classe di rischio è uguale nel 48% dei pazienti, la classe DIPSS plus è inferiore nel 46% e superiore nel 5% dei pazienti. In 12 pazienti con MF secondaria è stato confrontato il rischio MYSEC e DIPSS plus alla diagnosi. Il rischio è lo stesso nel 33% di tali pazienti, il rischio DIPSS plus è più basso nel 25% e più alto nel 41% dei pazienti. Viste le down e le up classificazioni fra IPSS, MYSEC e DIPSS, bisognerebbe preferire il MIPSS70v2 o il GIPSS in pazienti con età inferiore a 70 anni candidabili al trapianto in modo da avere una valutazione del rischio più attendibile. È importante ricalcolare annualmente il rischio secondo modelli dinamici per adeguare la terapia al rischio del singolo paziente

Myelofibrosis (MF) is a chronic myeloproliferative neoplasm characterized by bone marrow microenvironment changes with bone marrow fibrosis, extramedullary hematopoiesis and aberrant inflammatory cytokine expression, respectively resulting in anemia, splenomegaly and constitutional symptoms with heterogeneous clinical presentation; the clinical course is equally variable. For these reasons it is essential to calculate the risk of each patient according to the prognostic models available to set up a therapy adapted to the risk. Objective: this work is the expression of a large national project to rationalize classifications, diagnostic definition, expenditure commitment and therapeutic algorithm. Method: the retrospective study included patients with a diagnosis of MF followed by the Hematology Unit of the University of Genoa and the San Martino Hospital; by consulting the clinical records of these patients, clinical, cytogenetic, molecular data at diagnosis and drug therapy were collected. Results and discussion: with the collected data the risk was calculated according to the prognostic models IPSS, MYSEC and DIPSS PLUS. In 39 patients with primary MF, the IPSS and DIPSS plus risk at diagnosis was compared: the risk class was the same in 48% of patients, the DIPSS plus class was lower in 46% and higher in 5% of patients. In 12 patients with secondary MF the risk of MYSEC and DIPSS plus at diagnosis was compared. The risk is the same in 33.3% of such patients, the DIPSS plus risk is lower in 25% and higher in 41% of patients. Given the down and up classifications between IPSS, MYSEC and DIPSS, MIPSS70v2 or GIPSS should be preferred in patients under 70 years of age who are eligible for transplantation in order to have a more reliable risk assessment. It is important to recalculate the risk annually according to dynamic models to adapt the therapy to the risk of the individual patient.