Terapia genica: una nuova frontiera per la rigenerazione del tessuto cartilagineo

Abstract

La cartilagine presenta caratteristiche tali da non consentire un auto-rinnovamento del tessuto in caso di lesioni più o meno estese, siano esse di origine traumatica che di natura degenerativa, quali quelle causate, in primis, da osteoartrite. In questa dissertazione, in base alla tipologia delle lesioni del tessuto, verrà presentata la terapia farmacologica tradizionale, che vede principalmente l'utilizzo di farmaci mirati alla riduzione della sintomatologia algica e dell'infiammazione, ed i trattamenti chirurgici di elezione. Accanto a tali tecniche tipicamente conservative, verranno anche presentati approcci alternativi che prevedono l'utilizzo di cellule e geni che, se opportunamente veicolati al sito di lesione, possono indurre una rigenerazione del tessuto danneggiato. Nonostante le difficoltà intrinseche di questo tessuto bersaglio, la terapia cellulare e la terapia genica della cartilagine sono tecniche ad oggi disponibili e dotate di un notevole potenziale terapeutico, anche se il loro utilizzo su più larga scala abbisogna di ulteriori studi di base, sperimentali e clinici. Questi aspetti verranno evidenziati durante la trattazione degli argomenti.

Cartilage is a peculiar tissue that does not allow proper self-regeneration, independently of the extention of the lesion(s) or of their origin, whether of traumatic or degenerative nature, such as those caused by osteoarthritis. We herewith present the current available pharmacological therapies, for this tissue, which mainly involve the use of drugs, aimed at reducing algic symptoms and inflammation, and of surgical treatments of choice, to be applied according to the type of injury and to its location. Along with these typically conservative techniques, we will also present alternative approaches that involve the use of cells and genes that, if properly conveyed to the site of injury, can induce regeneration of the damaged tissue. Despite the intrinsic difficulties of their target tissue, cell-based and gene-based cartilage treatments, in fact, represent nowadays available techniques with a considerable therapeutic potential, although their application on a large scale still needs more basic, experimental and clinical studies to be fully exploited. These aspects will be highlighted in the discussion of the topics.