Elaborazione di uno score composito per la valutazione dell'attività di malattia nelle malattie autoinfiammatorie caratterizzate da febbre ricorrente

Abstract

Le Febbri Ricorrenti sono malattie autoinfiammatorie caratterizzate da episodi febbrili associati a sintomi sistemici e rialzo degli indici di flogosi; molte di queste malattie possono essere gravate da complicanze d’organo, prevenibili con un adeguato approccio terapeutico. Alla luce di ciò risulta fondamentale il monitoraggio dell’attività di malattia nel tempo. Attualmente non esiste uno score che tenga conto di parametri clinici e laboratoristici fondamentali per definire l’attività di malattia, dunque lo scopo del lavoro è la creazione di uno score composito che sia pratico e al tempo stesso oggettivo. MATERIALI E METODI: il progetto è diviso in due fasi principali: la prima dedicata alla selezione delle variabili dello score, la seconda destinata alla validazione di quest’ultimo. Nella prima fase si è svolta una revisione della letteratura per la ricerca dei parametri definenti l’attività di malattia; contemporaneamente tramite il metodo Delphi è stata proposto un questionario ai maggiori esperti di Febbri Ricorrenti, in cui si chiedeva di elencare tutte le variabili di loro utilizzo quotidiano per definire attiva la malattia nei pazienti afferenti al loro Centro. Infine lo stesso quesito è stato posto alle famiglie dei pazienti affetti da tali condizioni in cura presso l’Ospedale Gaslini. RISULTATI E DISCUSSIONE: dalle tre ricerche parallele è stata ottenuta la lista delle diverse variabili ottenute (cliniche, di laboratorio, strumentali e altro), provvedendo all'eliminazione di ripetizioni e ridondanze. Questo sarà la base per il secondo round della Delphi survey, dove agli esperti verrà chiesto di selezionare le 10 variabili per loro più efficaci allo scopo proposto. CONCLUSIONE: il lavoro pone le basi per la creazione di uno score composito per la valutazione dell’attività di malattia nei pazienti con febbre ricorrente; tale score rappresenterà un ottimo strumento non solo nella pratica clinica, ma anche nei futuri trials e studi sperimentali.

Recurrent Fevers syndromes are autoinflammatory diseases characterized by febrile episodes associated with systemic symptoms and elevation of acute phase reactants; many of these diseases can present long-term complications, which can be avoided by an appropriate therapeutic approach. In light of this, monitoring of disease activity over time is mandatory. Currently, no tools are available that take into account clinical and laboratory parameters fundamental to define the disease activity, therefore the purpose of the study is the creation of a composite score for the disease activity of these conditions, able to be practical and at the same time objective. MATERIALS AND METHODS: the project is divided into two main phases: the first dedicated to the selection of variables of the score, the second intended for the validation of the latter. In the first phase, a literature review was carried out to search for the parameters defining the disease activity. At the same time, through the Delphi method, a questionnaire was proposed to the main experts of Recurrent Fever, in which they were asked to list the variables used in the daily clinical practice to assess the disease activity of their patients. Finally, the same question was asked to the families of patients suffering from these conditions and followed at the Gaslini Hospital. RESULTS AND DISCUSSION: from the three parallel searches, a list of different variables (clinical, laboratory, instrumental and other) was obtained; repetitions and redundancies were deleted. This will be the basis for the second round of the Delphi survey, where experts will be asked to select the 10 variables they think to be most effective for the purpose. CONCLUSION: the work lays the foundations for the creation of a composite score for the assessment of disease activity in patients with recurrent fever; this tool will be of help not only in the daily clinical practice, but also in future trials and experimental studies.