Trattamento individualizzato nel paziente con patologia ipofisaria: outcome e aspetti economici della terapia dell'Acromegalia

Abstract

Obiettivi. Valutazione dell’outcome clinico e biochimico dei pazienti acromegalici seguiti presso il nostro centro e il rapporto di cost/effectiveness. Metodi. Studio retrospettivo condotto su pazienti acromegalici seguiti presso un centro di riferimento nazionale da 2004 al 2019, in cui sono stati registrati i dati anagrafici, antropometrici, biochimici (soprattutto GH ed IGF-1), strumentali ed i diversi regimi terapeutici. Risultati. Su circa 130 pazienti in follow-up, 75 avevano tutti i requisiti per rispondere adeguatamente agli obiettivi dello studio. La mediana di follow-up era di 7 anni. 49 (65,3%) erano stati sottoposti ad intervento neurochirurgico e 73 (97,3%) a un trattamento farmacologico. Il costo totale della terapia e quello annuo (relativo al periodo di follow-up) aveva una mediana rispettivamente di € 45294,39 e di € 6788, in cui la spesa relativa alla terapia medica occupava una porzione importante (€ 6496, corrispondente al 95,7%). Quindi, la mediana del costo totale per la chirurgia (€ 7018.65) era significativamente più bassa rispetto alla mediana del costo totale della terapia farmacologica (€ 45294,39; p <0.001), così come anche il costo annuale mediano (€ 735) era significativamente inferiore del costo annuo mediano dei pazienti in terapia farmacologica (€ 6496). A fronte di tali costi, la maggior parte dei nostri pazienti aveva un IGF-1 nella norma per età (60/75, 80%). I pazienti che al termine del follow-up mostravano una normalizzazione dei livelli di IGF-1 avevano una spesa totale per il trattamento medico significativamente superiore rispetto ai pazienti non controllati (p <0,005). Conclusioni. L’acromegalia è una patologia rara ma cronica. La terapia medica prolungata aumenta la spesa sanitaria ma migliora l’outcome dei pazienti. Lo studio non tiene conto dei costi “extra” della malattia non controllata e/o quelli determinati dalle complicanze sistemiche.

Purpose. Clinical and biochemical outcome’s assessment of patients with acromegaly, followed by our centre, and cost/effectiveness rate. Methods. A retrospective study conducted on acromegalic patients followed by a national reference centre from 2004 to 2019. Personal, anthropometric, biochemical (mainly GH and IGF-1) and imaging data, as well as the different related-therapeutic strategies were collected. Results. Among approximately 130 patients in follow-up, 75 was eligible to meet the study aims. The median follow-up was of 7 years. 49 subjects (65,3%) underwent neurosurgery and 73 medical treatments. The overall cost of pharmacological therapy, as well as the annual one (related to the duration of follow-up) had a median of € 45294,39 and of € 6788, respectively, in which the expenditure relating to the medical therapy accounted for a significant part (€ 6496, corresponding to 95,7%). Therefore, the median of the total cost for surgery (€ 7018.65) was significantly lower than the median of the total cost of pharmacological therapy (€ 45294.39;) p <0.001), Similarly, the annual median cost for surgery (€ 735) was also significantly lower than yearly median cost for pharmacological therapy (€ 6496). Despite these costs, most of our patients showed age-normalized IGF-1 levels (60/75, 80%). Those patients showing at the end of the follow-up a normalization of IGF-1 levels displayed a significantly higher total cost for medical treatment than uncontrolled patients (p<0,005). Conclusions. Acromegaly is a rare but chronic disease. The prolonged medical therapy increases the healthcare expenditure, but it improves the outcome of patients. Our study did not considered the extra costs of uncontrolled disease and/or systemic complications.