Attendibilità dei Patient Reported Outcomes in oncologia

Abstract

INTRODUZIONE I PROs sono rilevazioni cliniche riportate direttamente dal paziente, utilizzate in oncologia per indagare endpoints rilevanti come la tossicità, sulla quale il paziente viene attualmente interrogato al termine del ciclo di terapia. Nonostante i PROs siano ormai largamente utilizzati anche per l’approvazione dei farmaci, alcuni studi psicologici hanno dimostrato che i giudizi sui trattamenti medici dolorosi sono potenzialmente inaccurati, con una discrepanza sistematica tra la valutazione in tempo reale e quella retrospettiva. Alla luce di questa contraddizione, vogliamo appurare se questi fenomeni ricorrano anche in ambito oncologico. METODI Abbiamo somministrato a 19 pazienti sottoposti a regimi di chemioterapia adiuvante con CAPOX, CARBO-TAX o FOLFIRINOX 6 questionari giornalieri per ogni ciclo di terapia ai giorni 2, 5, 8, 11, 14 e 17 e un questionario finale al giorno 1 del ciclo successivo, per la valutazione dei più frequenti effetti collaterali dei regimi considerati. Tra marzo 2019 e giugno 2020 abbiamo raccolto 527 questionari giornalieri e 89 questionari finali, per un totale di 3389 valutazioni giornaliere di tossicità e 573 valutazioni retrospettive. Abbiamo infine confrontato i risultati dei questionari giornalieri con quelli finali con il coefficiente di correlazione r di Pearson. RISULTATI Abbiamo dimostrato una correlazione pari a 0.96 (p<0.001, 95% CI 0.83 to 1.11) tra la media delle valutazioni giornaliere e la media delle valutazioni retrospettive di tossicità, confermando questa tendenza anche per i seguenti sintomi: astenia r =0.92 (p<0.001, 95% CI 0.79 to 1.23), diarrea r =0.97 (p<0.001, 95% CI 1.16 to 1.69) e dolore articolare r =0.94 (p<0.001, 95% CI 0.67 to 1.22). CONCLUSIONI Il nostro studio dimostra che le distorsioni cognitive descritte in psicologia non si applicano alla valutazione delle tossicità delle terapie nel setting oncologico adiuvante, in cui è ora confermata con elevata significatività l’attendibilità dei PROs.

INTRODUCTION PROs are any clinical outcome reported directly by the patient, used in oncology to assess the burden of cancer treatments. PROs are routinely assessed at the end of each chemo cycle, by simply asking the patient. Although PROs are now widely accepted even by regulatory agencies to approve drugs, some psychological studies demonstrate that judgments about painful medical treatments are potentially inaccurate, with systematic discrepancies between people’s real-time and retrospective evaluations. Because of this problem, we decided to evaluate if these discrepancies occur in cancer care as well. METHODS Questionnaires were administered to 19 patients undergoing adjuvant CAPOX, CARBO-TAX or FOLFIRINOX chemo regimens. 6 daily forms for each chemo cycle at days 2, 5, 8, 11, 17 and 1 final form at day 1 of the next cycle were given, asking about the most common side effects for each regimen. We collected 527 daily forms and 89 final forms, with 3389 daily toxicity assessments ad 573 retrospective recordings. After the collection of these data, we examined the relation between daily and retrospective ratings using the Pearson correlation coefficient. RESULTS There was a highly significant correlation between the average daily toxicity assessments and the average retrospective values with r = 0.96 (p<0.001, 95% CI 0.83 to 1.11). This result was confirmed also for each of the following side effects: weakness [r = 0.92 (p<0.001, 95% CI 0.79 to 1.23)], diarrhoea [r= 0.97 (p<0.001, 95% CI 1.16 to 1.69)] and joint pain [r = 0.94 (p<0.001, 95% CI 0.67 to 1.22)]. CONCLUSION Our study demonstrates that cognitive distortions occurring according to psychological theories do not hold true for the evaluations of toxicities related to cancer therapies in the adjuvant setting, where PROs are now proved to be reliable.