Follow up a lungo termine, terapia con metimazolo e salute ossea in una corte di bambini affetti da ipertiroidismo: uno studio monocentrico presso l'Istituto Giannina Gaslini

Abstract

INTRODUZIONE E SCOPO: Dati relativi al trattamento con metimazolo(MTZ) in pazienti pediatrici con ipertiroidismo (IP)sono scarsi. Obiettivi sono stati valutarea) remissione,recidive, effetti collaterali-EC, b) fattori di rischiodi IP e c) massa ossea nell’IP pediatrico trattato con MTZ. MATERIALI E METODI: 31 pazienti (24 F, 7 M) sono stati valutati retrospettivamente a 5.5±4.0 anni dalla diagnosi di IP per gli obiettivi a. e b. e prospetticamente per obiettivo c. Dati clinici, anamnestici, biochimici alla diagnosi di IP e alle recidive,iatrogeni (dose di MTZ, effetti collaterali-EC) sono stati raccolti per tutti i pazienti; 10 sono stativalutati mediante DXA per BMD Z-score al corpo intero-CI e al rachide-R. RISULTATI: 31 pazienti (77.4%F) sono stati diagnosticati con IP all’età di11.6±3.2in presenza in ordine di frequenza di palpitazioni (F>MP<0.01), agitazione, astenia, dimagramento(M>F,P=0.04), gozzo(77.4%),tachicardia(F>M, P<0.001) ed esoftalmo(32.2%). Patologie autoimmuni associate (celiachia,DMI) sono state rilevate nel 25% delle F,familiarità per tireopatia nel 64% (M>F, P=0.02). Valori soppressi di TSH ed elevati (>nelle F) di fT3 (9.0±7.2 pg/ml),fT4 (20.3±16.8 pg/ml) e TRAB (10.3±10.0 UI/l) confermavano la diagnosi.Dopo MTZ (iniziale 0.287±0.145mg/kg/die)5 pazienti (16.1%, 3F, 2M)hanno presentato 1 recidiva, 3/5 3 recidive (9.6%), 2sono stati sottoposti a tiroidectomia. Il 28.5% (n=8, 7F e 1M) ha sviluppato: leucopenia(3F, 1M),turbe psichiatriche(3F), epatopatia e rash(1F). La DXA mostravaad un età di 13.8±4.3 anni valori di CIBMD Z-score (-0.4±0.8) e RBMD-Z-score (-0.2 ± 0.9) nella norma. CONCLUSIONI:Abbiamo rilevato che l’IP pediatrico nelle F è più frequente, sintomatico, associato a patologia autoimmune e a maggiorefrequenza di EC da MTZ; nei M dimagramento e familiarità per tireopatia prevalgono. Un terzo dei pazienti presenta recidiva, simile in M e F e il 6.5% esita in tiroidectomia. La massaossearisultanormale.

BACKGROUND/AIM:Data on metimazole (MTZ) treatment in pediatric patients with hyperthyroidism (HT) are scarce. Aims of the study were to evaluate a) remission, relapses, side effects, b) risk factors of HTand c) bone mass in pediatric HT treated with MTZ. MATERIALS E METHODS:31 patients (24F, 7M) were evaluated retrospectively at 5.5±4.0 years from the diagnosis of HT for aims a. and b. and prospectively for aim c. Clinical, anamnestic, biochemical data at the diagnosis of HT and relapses, treatmentdata (MTZ dose, side effects) were collected for all patients; 10 were assessed by DXA for BMD Z-score at the whole body-WB and spine-S levels. RESULTS: 31 patients (77.4% F) were diagnosed with HT at the age of 11.6 ± 3.2: symptoms, in order of frequency were palpitations (F> M,P <0.01), agitation, fatigue, slimming (M> F, P = 0.04) goiter (77.4%), tachycardia (F> M, P <0.001) and exophthalmos (32.2%). Associated autoimmune pathologies (celiac disease, DMI) were detected in 25% of F, familiarity for thyroid disease in 64% (M>F, P =0.02). Suppressed TSH values and high values (> in F) of fT3 (9.0±7.2 pg/ml), fT4 (20.3±16.8 pg / ml) and TRAB (10.3±10.0 IU / l) confirmed the diagnosis. After MTZ (initial dose 0.287±0.145mg /kg/day) 5 patients (16.1%, 3F, 2M) had 1 relapse, 3/5 3 relapses (9.6%), 2 underwent thyroidectomy. Side effects developed in 28.5% of patients, (n=8, 7F and 1M): leukopenia (3F, 1M), psychiatric disorders (3F), liver disease and rash (1F). DXA evaluationperformedat the age of 13.8±4.3 years showednormal WBBMD Z-score (-0.4 ± 0.8) and LSBMD-Z-score (-0.2±0.9). CONCLUSIONS: We have found that pediatric HT in F is more frequent, symptomatic, associated with autoimmune disease and with a higher frequency of side effects from MTZ; in M slimming and familiarity with thyroid disease are prevalent. One third of patients experience relapse, similar in M and F and 6.5% hesitate in thyroidectomy. Bone mass appears to be normal.