Ruolo dell’Acido Bempedoico nel trattamento dell’ipercolesterolemia: dati di real life

Abstract

L'acido bempedoico rappresenta una recente opzione terapeutica orale per il trattamento dell'ipercolesterolemia, particolarmente utile nei pazienti che non raggiungono i target di colesterolo LDL-C nonostante terapia ipolipemizzante di fondo o nei soggetti con intolleranza alle statine. Lo scopo del presente studio è stato valutare l'efficacia dell'acido bempedoico nella pratica clinica reale, con particolare riferimento alla riduzione del LDL-C a 3 mesi e all'andamento dei principali parametri lipidici e biochimici. È stato condotto uno studio osservazionale retrospettivo monocentrico su pazienti trattati con acido bempedoico tra marzo 2023 e gennaio 2026. L'endpoint primario era rappresentato dalla variazione del LDL-C tra l'avvio del trattamento e il controllo a 3 mesi. Su 214 pazienti valutati, il dato di LDL-C era disponibile per l'analisi appaiata in 144 pazienti. Il LDL-C si è ridotto da 131,7 ± 45,4 mg/dL a 92,5 ± 38,7 mg/dL, con una riduzione assoluta media di 39,2 mg/dL e una riduzione percentuale media del 25,5% (p < 0,0001). La quota di pazienti con LDL-C <70 mg/dL è aumentata dal 6,2% al 26,4%, mentre il 13,9% ha raggiunto il target di LDL-C <55 mg/dL. La riduzione è risultata più marcata nei pazienti naive o in sola ezetimibe e in quelli trattati con PCSK9i, mentre è stata minima nei pazienti già in terapia con statina, verosimilmente per effetto del LDL-C basale già più basso in questo sottogruppo. Nel sottogruppo in sola ezetimibe, la riduzione del LDL-C è stata del 30,9%. Si sono inoltre osservati una riduzione del colesterolo totale del 18,0% e un incremento di creatinina (+5,1%) e acido urico (+18,1%), coerenti con il profilo di sicurezza noto del farmaco. In conclusione, nella pratica clinica reale l'acido bempedoico si è dimostrato efficace nel ridurre il LDL-C a 3 mesi, confermandosi una valida opzione di intensificazione terapeutica nei pazienti con dislipidemia non adeguatamente controllata, in particolare come terapia add-on all'ezetimibe.

Bempedoic acid is a recent oral lipid-lowering therapy, particularly useful in patients who do not achieve LDL-C targets despite background treatment or in those with statin intolerance. The aim of this study was to assess the effectiveness of bempedoic acid in real-world clinical practice, focusing on LDL-C reduction at 3 months and on changes in major lipid and biochemical parameters. A retrospective, monocentric, observational study was conducted in patients treated with bempedoic acid between March 2023 and January 2026. The primary endpoint was the change in LDL-C from treatment initiation to the 3-month follow-up. Of 214 patients evaluated, LDL-C data were available for paired analysis in 144 patients. LDL-C decreased from 131.7 ± 45.4 mg/dL to 92.5 ± 38.7 mg/dL, corresponding to a mean absolute reduction of 39.2 mg/dL and a mean percentage reduction of 25.5% (p < 0.0001). The proportion of patients achieving LDL-C <70 mg/dL increased from 6.2% to 26.4%, while 13.9% reached the stricter target of LDL-C <55 mg/dL. The reduction was greater in naive or ezetimibe-only patients and in those receiving PCSK9 inhibitors, whereas it was minimal in patients already on statin therapy, likely reflecting lower baseline LDL-C in this subgroup. In the ezetimibe-only subgroup, LDL-C decreased by 30.9%. Total cholesterol was also reduced by 18.0%, while creatinine (+5.1%) and uric acid (+18.1%) increased, consistent with the known safety profile of the drug. In conclusion, in real-world clinical practice bempedoic acid was effective in lowering LDL-C at 3 months and appears to be a valuable option for treatment intensification in patients with inadequately controlled dyslipidemia, particularly as add-on therapy to ezetimibe.