L’evoluzione terapeutica del mieloma multiplo tra innovazione e sostenibilità: una visione clinico-economica

Abstract

Negli ultimi vent’anni il mieloma multiplo è passato da essere una malattia cronica a prognosi severa a una patologia sempre più controllabile, grazie all’arrivo di terapie innovative capaci di prolungare la sopravvivenza e migliorare la qualità di vita dei pazienti. Questa tesi analizza in modo critico l’evoluzione terapeutica del mieloma multiplo, mettendo in relazione gli aspetti clinici, gestionali ed economici, con particolare attenzione al ruolo del farmacista ospedaliero. Dopo una panoramica sulla biologia e sulla progressione della malattia — dalle fasi precoci come MGUS e mieloma smouldering fino alla forma sintomatica — il lavoro approfondisce le principali classi di farmaci oggi disponibili: chemioterapici convenzionali, inibitori del proteasoma, agenti immunomodulanti, anticorpi monoclonali e, più recentemente, terapie cellulari e anticorpi bispecifici. Una parte centrale è dedicata all’esperienza presso l’Azienda Ospedaliera di Alessandria, dove ho potuto seguire l’introduzione e la gestione delle terapie CAR-T, in particolare Idecabtagene vicleucel, analizzandone sia gli esiti clinici che l’impatto farmacoeconomico. I dati mostrano un miglioramento significativo della progression-free survival (PFS), ma anche un notevole impegno in termini di risorse, logistica e formazione del personale. Attraverso l’analisi del percorso terapeutico del paziente, della gestione del farmaco e della sostenibilità del trattamento, emerge il ruolo sempre più strategico del farmacista ospedaliero nelle terapie avanzate: dalla ricezione e conservazione del prodotto, alla collaborazione multidisciplinare, fino alla valutazione dei costi e dei benefici clinici. In conclusione, il lavoro propone una visione integrata del mieloma multiplo che coniuga innovazione, efficacia e sostenibilità, ponendo le basi per un modello di medicina di precisione centrato sul paziente e supportato da un uso consapevole e razionale delle risorse sanitarie.

Over the past two decades, multiple myeloma has evolved from a chronic, life-limiting disease into a condition that can be increasingly controlled, thanks to innovative therapies capable of extending survival and improving patients’ quality of life. This thesis provides a critical analysis of the therapeutic evolution of multiple myeloma, exploring its clinical, organizational, and economic dimensions, with particular focus on the role of the hospital pharmacist. After an overview of the biology and natural history of the disease — from early stages such as MGUS and smouldering myeloma to the symptomatic form — the work examines the main therapeutic classes currently available: conventional chemotherapy, proteasome inhibitors, immunomodulatory drugs, monoclonal antibodies, and, more recently, cell therapies and bispecific antibodies. A central part of the research focuses on the experience gained at the Alessandria Hospital, where I closely followed the implementation and management of CAR-T cell therapies, in particular Idecabtagene vicleucel. The analysis highlights both the clinical outcomes and the pharmacoeconomic impact of these treatments, showing significant improvement in progression-free survival (PFS), but also considerable challenges in terms of resources, logistics, and staff training. Through the examination of patient care pathways, drug management, and cost-effectiveness evaluations, the thesis emphasizes the growing strategic role of the hospital pharmacist in advanced therapies — from product reception and storage to multidisciplinary coordination and economic sustainability assessment. In conclusion, this work promotes an integrated vision of multiple myeloma management that combines innovation, clinical efficacy, and sustainability, contributing to the development of a precision-medicine model centered on the patient and supported by the rational and responsible use of healthcare resources.