Utilizzo di tafamidis in pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina in Liguria e in Italia.

Abstract

SCOPO DELLO STUDIO Lo studio confronta le caratteristiche di pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina all’avvio di tafamidis (stabilizzatore TTR) afferiti all’ambulatorio di cardiomiopatie del Policlinico S. Martino di Genova, centro di riferimento regionale, con quelle di pazienti ATTR di altri centri italiani. Lo studio ha lo scopo di arricchire i dati di questa patologia rara e verificare se e per quali caratteristiche si distingue il centro ligure. MATERIALI E METODI Sono stati arruolati 1,447 pazienti ATTR (1,333 wild-type [wt], 114 mutata [v]), di cui 86 nella coorte ligure (74 wt, 12 v) e 1,361 nella coorte italiana (1,259 wt, 102 v). Sono stati raccolti e confrontati dati sull’età all’avvio di tafamidis, prevalenza di sesso maschile, fibrillazione atriale, pregresso infarto miocardico, diabete, ipertensione, livelli di pressione sistolica, classe NYHA, spessore della parete cardiaca, frazione d’eiezione, creatinina, NT-proBNP e dati sulla terapia di fondo con furosemide, beta-bloccanti, RAASi, MRA e SGLT2i. Analisi statistica con T-test per variabili comuni, χ2 test per variabili categoriche e un p<0.05 per la significatività statistica. RISULTATI Risultano differenze significative dell’età mediana all’avvio di tafamidis, 75 in Liguria rispetto a 77 in Italia (p=0.044). Al basale il 14% della coorte ligure ha ATTR-v, maggiore rispetto al 7.5% della coorte italiana (p=0.031), che invece ha il 20% di pazienti con un pregresso infarto miocardico, contro l’8.1% ligure (p=0.007). La pressione mediana al basale è più alta in Liguria (135) che in Italia (128), p<0.001. I pazienti in NYHA-I a cui viene prescritto il tafamidis sono 42% nella coorte ligure, contro il 17% nella coorte italiana (p<0.001). Gli SGLT2i sono più utilizzati in Liguria (27%) che in Italia (13%), p<0.001. CONCLUSIONE Come unico centro prescrittore in Liguria, il S. Martino avvia il tafamidis a pazienti ATTR in una fase di amiloidosi meno avanzata rispetto agli altri centri italiani.

OBJECTIVES This study compares the characteristics of patients with transthyretin cardiac amyloidosis initiating treatment with tafamidis (TTR stabilizer) referred to the Cardiomyopathy Outpatient Clinic of Policlinico S. Martino, Genoa, with ATTR patients from other Italian centers. The study enriches the available data on this rare pathology and determines if and which patient characteristics differ in Liguria compared to the rest of Italy. METHODS A total of 1,447 ATTR patients were enrolled (1,333 wild-type [wt], 114 variant [v]), including 86 in the Liguria cohort (74 wt, 12 v) and 1,361 in the Italian cohort (1,259 wt, 102 v). Data were collected and compared for age at tafamidis initiation, male predominance, atrial fibrillation, prior myocardial infarction (IM), diabetes, hypertension, systolic blood pressure levels (SBP), NYHA class, cardiac wall thickness, ejection fraction, creatinine, NT-proBNP, and baseline pharmacotherapy including furosemide, beta-blockers, RAASi, MRA, and SGLT2i. Statistical analysis utilized T-test for continuous variables, χ2 test for categorical variables, and p<0.05 threshold for statistical significance. RESULTS Significant differences were observed in the median age at tafamidis initiation, 75 in Liguria versus 77 in Italy (p=0.044). At baseline, 14% of the Liguria cohort had ATTR-v, which was significantly higher than the 7.5% in the Italian cohort (p=0.031). Conversely, 20% of Italian patients had a prior IM compared to 8.1% of Liguria patients (p=0.007). Baseline SBP was higher in Liguria (135) than in Italy (128), (p<0.001). Patients in NYHA-I receiving tafamidis constituted 42% in the Liguria cohort versus 17% in the Italian cohort (p<0.001). SGLT2i usage was more frequent in Liguria (27%) than in Italy (13%), (p<0.001). CONCLUSIONS As the sole prescribing center in Liguria, the Policlinico S. Martino initiates tafamidis in ATTR patients at an earlier, less advanced stage of disease compared to other Italian centers.