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dc.contributor.advisorMaghnie, Mohamad <1957>
dc.contributor.authorMolteni, Marta <1991>
dc.contributor.otherMaria Luisa Garre'
dc.contributor.otherClaudia Milanaccio
dc.date.accessioned2023-11-02T15:22:18Z
dc.date.available2023-11-02T15:22:18Z
dc.date.issued2023-10-31
dc.identifier.urihttps://unire.unige.it/handle/123456789/6829
dc.description.abstractIntroduzione I gliomi di basso grado sono i tumori SNC più comuni nella fascia 0-19anni. Dati molecolari e analisi istologica portano a diagnosi integrata, con implicazioni prognostiche e terapeutiche. Questi tumori hanno spesso mutazioni della via MAPK che determinano scarsa risposta a chemioterapia standard(sCt). I farmaci mirati contro BRAF-V600E(MAPK-i)stanno emergendo come terapia target. Pochi studi hanno confrontato sCt e MAPK-i. Obiettivi Confrontare risposta, tempo per raggiungerla, durata, PFS e OS in 2gruppi di pz con glioma di basso grado a localizzazione encefalica trattati in I linea con sCt o MAPK-i Materiali&metodi Studio retrospettivo osservazionale monocentrico su tutti pLGG cerebrali diagnosticati e trattati all'Ist.Gaslini tra 01.01.2008-31.12.2021. Analisi della risposta secondo i criteri RAPNO tra sCt e MAPK-I a 6, 12-18 mesi e all'ultimo follow-up Risultati 71 pz soddisfano i criteri d'inclusione(66 sCt e 5 MAPK-i). I gruppi sono omogenei per localizzazione e disseminazione. Astrocitoma pilocitico è più comune nel gruppo sCt, ganglioglioma nel gruppo MAPK-i. I pazienti sCt sono più piccoli. sCt è efficace nell'indurre una risposta durante il trattamento, ma la PFS a 5 anni è 40,3%. Il 100% dei pz BRAF-V600E mutati ottiene un rapido controllo di malattia con beneficio clinico duraturo dall'inizio dei MAPK-i. La terapia target è efficace anche nei pz pretrattati. La risposta a sCt è più lenta e meno evidente nel ridurre le dimensioni del tumore rispetto ai MAPK-i che determinano una rapida e notevole riduzione dimensionale del tumore. Conclusioni sCt è efficace nell'indurre una risposta durante il trattamento, ma non sempre determina controllo prolungato di malattia. I pz BRAF-V600E mutati hanno un rapido controllo di malattia con beneficio clinico duraturo dall'avvio di MAPK-i, anche se sono stati pretrattati. L'identificazione dei pz in cui la sCt può essere efficace e duratura è necessaria per scegliere il trattamento migliore per ciascun pzit_IT
dc.description.abstractIntroduction Pediatric low-grade gliomas are the most common CNS tumors in children and adolescents. Molecular data and histological analysis result in an integrated diagnosis with prognostic and therapeutic implications. PLGG frequently harbor MAPK-pathway specific mutations who determine poor response to standard chemotherapy (sCt). Targeted agents against BRAF-V600E mutation (MAPK-i) are emerging as molecularly driven treatment. Few studies have compared sCt with MAPK-i. Aim To compare response, time to reach it, duration of response, PFS and OS in two groups of brain pLGG treated in first line with sCt or MAPK-i. Materials and methods We conducted a single-center observational retrospective study of all brain pLGG consecutively diagnosed and treated at Gaslini Institute between 01.01.2008-31.12.2021. A response analysis according to RAPNO criteria between sCt and MAPK-I was assessed at 6,12-18 months and at last follow-up. Results 71 patients fulfilled inclusion criteria (66 sCt and 5 MAPK-i). Groups were homogeneous for tumor location and dissemination. PA was most common in sCt group, GG in MAPK-i. sCt patients were younger. sCt was effective in inducing response during treatment but 5y-PFS was 40.3%. 100% BRAF-V600E mutated patients upon MAPK-i start gained a rapid control of disease with long-lasting clinical benefit. Targeted therapy was effective also in pretreated patients. Response to sCt was slower and less striking in tumor size reduction if compared to MAPK-i that determined rapid and remarkable tumor size decrease. Conclusions sCt is effective in inducing response during treatment but prolonged disease control is not always achieved. BRAF-V600E mutated patients upon MAPK-i start gain a rapid disease control with long-lasting clinical benefit, also if they have been pretreated. Identify those patients in which sCt can be effective and long-lasting is necessary to choose the best treatment for each patient.en_UK
dc.language.isoen
dc.rightsinfo:eu-repo/semantics/restrictedAccess
dc.titleGliomi cerebrali di basso grado in età pediatrica: analisi della risposta secondo i criteri RAPNO confrontando due gruppi di pazienti in base al trattamento oncologico ricevuto in prima linea.it_IT
dc.title.alternativePediatric low-grade gliomas of the brain: response analysis according to RAPNO criteria between two groups of patients based on oncological treatment received in first line.en_UK
dc.typeinfo:eu-repo/semantics/doctoralThesis
dc.subject.miurMED/38 - PEDIATRIA GENERALE E SPECIALISTICA
dc.publisher.nameUniversità degli studi di Genova
dc.date.academicyear2021/2022
dc.description.corsolaurea10275 - PEDIATRIA
dc.description.area6 - MEDICINA E CHIRURGIA
dc.description.department100009 - DIPARTIMENTO DI NEUROSCIENZE, RIABILITAZIONE, OFTAMOLOGIA, GENETICA E SCIENZE MATERNO-INFANTILI
dc.description.doctoralThesistypeScuola di Specializzazione


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