Analisi della somministrazione a domicilio dell'anticorpo monoclonale Anti-GD2: uno studio prospettico, osservazionale, monocentrico.

Abstract

Background: Il Neuroblastoma è il tumore solido extracranico più frequente in età pediatrica. Nei casi ad alto rischio, l’immunoterapia con anticorpo Anti-GD2 è un trattamento fondamentale. La terapia standard prevede la somministrazione endovenosa del farmaco in ospedale. L’esperienza dell'Istituto G. Gaslini ha consentito di avviare un programma di immunoterapia a domicilio, mediante pompa volumetrica alloggiata in uno zainetto. Il monitoraggio è stato garantito ogni 24–36 ore in regime di DayHospital, con reperibilità telefonica h24. Con questi presupposti, è nato un progetto di implementazione tecnologica basato sull’uso di device indossabili per il monitoraggio a distanza. Obiettivi: L’obiettivo principale dello studio è stato quello di analizzare l’utilizzo di Anti-GD2 a domicilio nei bambini affetti da Neuroblastoma ad alto rischio. Gli obiettivi secondari: confermare l’adeguatezza del sistema infusionale adottato, migliorare il monitoraggio clinico con l’uso della telemedicina, coinvolgere il nucleo familiare e comprenderne le opinioni. Metodi: Lo studio, osservazionale, prospettico, monocentrico, ha previsto la raccolta dei parametri vitali durante i cicli di terapia domiciliare, associata a telemonitoraggio e l’analisi di questionari compilati dalle famiglie rispetto alla sperimentazione. Risultati: I dati hanno mostrato buona coerenza tra le rilevazioni a distanza e quelle effettuate con strumenti tradizionali. Frequenza cardiaca, frequenza respiratoria e saturazione di ossigeno si sono mantenute nei range fisiologici, fatta eccezione per un paziente con scarsa compliance. La rilevazione della temperatura cutanea ha restituito trasversalmente valori ipotermici. Dai questionari è emersa una percezione positiva del progetto da parte delle famiglie. Conclusioni: L’esperienza ha confermato che l’immunoterapia domiciliare con telemonitoraggio è una strategia sicura, praticabile e ben integrabile nel percorso terapeutico dei piccoli pazienti.

Background: Neuroblastoma is the most common extracranial solid tumor in children. In high-risk cases, immunotherapy with Anti-GD2 antibodies plays a critical role in treatment. Standard therapy typically involves intravenous administration of the drug in a hospital setting. The experience at the G. Gaslini Institute led to the development of a home-based immunotherapy program using a volumetric pump housed in a backpack. Monitoring is conducted every 24–36 hours as part of a Day Hospital regimen, with 24/7 telephone support. Building on this experience, a technological project was initiated to implement wearable devices for remote monitoring. Objectives:The primary objective of the study was to assess the use of Anti-GD2 at home in children with high-risk neuroblastoma. Secondary objectives included evaluating the adequacy of the infusion system, improving clinical monitoring through telemedicine, engaging the family unit, and understanding their perspectives. Methods:This observational, prospective, single-center study involved collecting vital parameters during home therapy cycles, alongside telemonitoring. Additionally, questionnaires were completed by families regarding their experience with the trial. Results: The data showed strong consistency between remote measurements and those obtained using traditional tools. Heart rate, respiratory rate, and oxygen saturation remained within physiological ranges, with the exception of one patient exhibiting poor compliance. Skin temperature measurements consistently showed hypothermic values. Questionnaires indicated a positive perception of the project from the families. Conclusions: The experience confirmed that home-based immunotherapy with telemonitoring is a safe, feasible, and well-integrated strategy within the therapeutic pathway for young patients.