Studio osservazione retrospettivo multicentrico per l’analisi di fattori di rischio e outcomes a breve e lungo termine dei pazienti affetti da Sindrome Emolitico-Uremica da Tossina Shiga.

Abstract

Introduzione: La sindrome emolitico-uremica associata ad Escherichia coli produttore di Shiga tossina (SEU-STEC) è una condizione rara ma grave, rappresentando una delle principali cause di malattia renale cronica nei bambini con un tasso di mortalità di circa il 5%. Un riconoscimento tempestivo di pazienti rischio di malattia severa può permettere di avviare interventi più mirati e misure di supporto adeguate. Obiettivo: Valutare le variabili cliniche e di laboratorio nel corso del ricovero come predittori della gravità di malattia e dell’outcome renale nei bambini con SEU-STEC. Materiali e Metodi: È stato condotto uno studio osservazionale retrospettivo multicentrico che ha incluso 81 pazienti sotto i 18 anni (età mediana 39 mesi) con diagnosi clinica di STEC-SEU tra il 2012 e il 2024. Dati demografici, clinici, radiologici e di laboratorio sono stati raccolti durante il ricovero e al follow-up di 12 mesi. Risultati: 41 individui (52%) hanno necessitato di dialisi per una mediana di 7 giorni. 16 pazienti (20%) hanno sviluppato manifestazioni neurologiche. Perforazione intestinale e necrosi sono state registrate in 4 pazienti (5%), tre dei quali sono deceduti, contribuendo a un tasso di mortalità del 5%. Al follow-up di 12 mesi, circa il 35% dei pazienti presentava sequele renali residue. Sintomi neurologici alla presentazione, insieme a marcatori biochimici quali iponatriemia e livelli elevati di proteina C-reattiva e alanina aminotransferasi, sono risultati associati a esiti sfavorevoli. Inoltre, la necessità di un elevato numero di trasfusioni di globuli rossi concentrati si è rivelata un marcatore di severità di malattia. Conclusioni: In questa ampia coorte italiana, la SEU-STEC è risultata associata a una morbilità acuta significativa e complicanze renali a lungo termine. I nostri dati sottolineano la necessità di una precoce stratificazione del rischio, per un miglior management dei pazienti candidati a presentare un decorso severo di malattia.

Introduction: Shiga toxin-producing Escherichia coli-associated hemolytic uremic syndrome (STEC-HUS) is a rare yet severe condition recognized as a leading cause of chronic kidney disease in children, with an associated mortality rate of approximately 5%. Timely identification of the severe form of this disease is essential for initiating more targeted interventions and intensive supportive measures. Aim: To assess clinical and laboratory variables during hospitalization as predictors of disease severity and renal outcomes in pediatric patients with STEC-HUS. Materials and Methods: We conducted a multicenter, retrospective observational study involving 81 patients under the age of 18 (mean age 39 months) who were diagnosed with STEC-HUS between 2012 and 2024. Demographic, clinical, radiological, and laboratory data were collected during hospitalization and at a 12-month follow-up. Results: 41 patients (52%) required dialysis for a median duration of 7 days. Neurological manifestations were observed in 16 patients (20%). Bowel perforation and necrosis were reported in 4 patients (5%), three of whom died, resulting in an overall mortality rate of 5%. At 12-month follow-up, approximately 35 % of patients had residual renal sequelae. Neurological symptoms at presentation, along with biochemical markers such as hyponatremia, elevated C-reactive protein and alanine aminotransferase, were significantly associated with negative outcomes. Furthermore, the need for an increased number of red blood cell transfusions was identified as an indicator of disease severity. Conclusions: In this extensive Italian cohort, STEC-HUS was associated with notable acute morbidity and persistent renal complications. This study underscores the critical importance of early risk stratification both at the time of admission and throughout hospitalization to enhance management protocols for patients likely to experience severe disease progression.