Impiego off-label di teriparatide nell’ipoparatiroidismo cronico: analisi comparativa retrospettiva monocentrica tra il trattamento paratormone-sostitutivo e la terapia convenzionale

Abstract

Introduzione L’ipoparatiroidismo cronico è una rara patologia endocrinologica caratterizzata da ipocalcemia e ridotta o inappropriatamente normale secrezione di paratormone. La terapia convenzionale con calcio e vitamina D attiva non sempre garantisce un adeguato controllo clinico e biochimico; teriparatide può quindi rappresentare un’opzione nei pazienti con malattia complicata o scarsamente controllata. Scopo dello studio è valutare l’impatto della terapia con teriparatide sui parametri biochimici, sul fabbisogno di terapia convenzionale, sulla qualità di vita e identificare possibili fattori predittivi di risposta alla terapia.

Materiali e metodi È stato condotto uno studio osservazionale, retrospettivo e monocentrico presso l’U.O. di Endocrinologia dell’IRCCS Azienda Ospedaliera Metropolitana di Genova, comprendente 18 pazienti trattati con teriparatide e 17 in terapia convenzionale. Abbiamo analizzato dati anagrafici, anamnestici, clinici e laboratoristici.

Risultati Nel gruppo di pazienti in terapia con teriparatide la calcemia aumentava significativamente rispetto al basale a 15 giorni, 6 mesi e 24 mesi, mentre la fosfatemia si riduceva significativamente a tutti i tempi analizzati. Non sono state osservate variazioni significative della calciuria delle 24 ore, del prodotto calcio-fosforo o della dose giornaliera di calcio; il fabbisogno di calcitriolo risultava invece significativamente ridotto a 12 mesi (p=0,026). Il confronto con il gruppo di pazienti in terapia convenzionale sulla variazione della calcemia a 6 mesi risultava ai limiti della significatività (p=0,05). Una calcemia basale <7,9 mg/dL risultava predittiva della risposta a teriparatide in termini di calcemia (p<0,001).

Conclusioni Nel complesso, nel nostro studio teriparatide si è associato a un miglioramento del controllo biochimico in termini di calcemia e fosforemia e a una riduzione del fabbisogno di calcitriolo, in assenza di variazioni della calciuria.

Introduction Chronic hypoparathyroidism is a rare endocrine disorder characterized by hypocalcemia and reduced or inappropriately normal parathyroid hormone secretion. Conventional therapy with calcium and active vitamin D does not always ensure adequate clinical and biochemical control; teriparatide may therefore represent an option in patients with complicated or poorly controlled disease. The aim of the study was to evaluate the impact of teriparatide therapy on biochemical parameters, the need for conventional therapy, quality of life, and to identify possible predictive factors of response to therapy.

Materials and Methods An observational, retrospective, single-center study was conducted at the Endocrinology Unit of IRCCS Azienda Ospedaliera Metropolitana of Genoa, including 18 patients treated with teriparatide and 17 receiving conventional therapy. We analyzed demographic, medical history, clinical, and laboratory data.

Results In the group of patients receiving teriparatide therapy, serum calcium levels increased significantly compared with baseline at 15 days, 6 months, and 24 months, while serum phosphate levels decreased significantly at all analyzed time points. No significant changes were observed in 24-hour urinary calcium excretion, the calcium-phosphate product, or the daily calcium dose; however, calcitriol requirements were significantly reduced at 12 months (p=0,026). The comparison with the group of patients receiving conventional therapy regarding the change in serum calcium levels at 6 months was at the limit of statistical significance (p=0,05). A baseline serum calcium level <7.9 mg/dL was predictive of response to teriparatide in terms of serum calcium levels (p<0,001).

Conclusions Overall, in our study, teriparatide was associated with improved biochemical control in terms of serum calcium and phosphate levels and with a reduction in calcitriol requirements, in the absence of changes in urinary calcium excretion.