Sviluppo e validazione del questionario "Subjective Remodeling" nei pazienti affetti da asma grave in trattamento con farmaci biologici.

Abstract

Introduzione: L'asma grave ha un impatto multidimensionale su sintomi, funzionalità respiratoria, sfera emotiva, relazioni sociali e percezione di sé. I patient-reported outcomes disponibili non sempre colgono pienamente il beneficio soggettivo durante la terapia biologica. Obiettivo: Sviluppare e validare il questionario Subjective Remodeling, composto da 30 item, per valutare l'impatto olistico dell'asma grave e il cambiamento percepito durante il trattamento con farmaci biologici. Metodi: È stato condotto uno studio osservazionale monocentrico su pazienti adulti con asma grave in trattamento biologico. La coorte di validazione includeva 98 pazienti con questionario al basale e un controllo a 6 mesi. Sono stati analizzati missing, effetti floor/ceiling, alpha di Cronbach, correlazioni item-totale, analisi fattoriale esplorativa, test-retest nei pazienti stabili, validità di costrutto tramite correlazione con altri questionari e minimal important difference (MID) usando l'ACT come anchor. Risultati: Il questionario ha mostrato buona accettabilità, senza item con missing >5% e senza ceiling effect rilevante; alcuni item presentavano floor effect. La coerenza interna è risultata elevata ( 0,971). L'analisi fattoriale ha supportato una struttura prevalentemente monodimensionale (KMO 0,933; primo fattore 55,7% della varianza), con possibile revisione degli item 10 e 22. Nei pazienti stabili l'affidabilità test-retest è stata buona (ICC 0,883). La validità di costrutto è stata confermata da correlazioni significative con ACT, ACQ5, AQLQ, SAQ, RAPP, SNOT-22 e altri PROs. La MID stimata per il passaggio da asma non controllata a controllata è risultata di circa 6 punti grezzi, pari al 5% dello score trasformato. Conclusioni: Il Subjective Remodeling è uno strumento affidabile e promettente per misurare l'impatto soggettivo dell'asma grave e il cambiamento percepito durante la terapia biologica, integrando i questionari tradizionali.

Background: Severe asthma has a multidimensional impact on symptoms, functional status, emotional well-being, social relationships, and self-perception. Available patient-reported outcomes do not always fully capture the subjective benefits of biologic therapy. Objective: To develop and validate the 30-item Subjective Remodeling Questionnaire to assess the holistic impact of severe asthma and perceived change during biologic therapy. Methods: A single-center observational study was conducted in adult patients with severe asthma receiving biologic therapy. The validation cohort included 98 patients who completed the questionnaire at baseline and at a 6-month follow-up. The analysis included missing data, floor/ceiling effects, Cronbach’s alpha, item-total correlations, exploratory factor analysis, test-retest reliability in stable patients, construct validity through correlation with other questionnaires, and the minimal important difference (MID) using the ACT as an anchor. Results: The questionnaire showed good acceptability, with no items having a missing rate of more than 5% and no significant ceiling effect; some items exhibited a floor effect. Internal consistency was high (α 0.971). Factor analysis supported a predominantly unidimensional structure (KMO 0.933; first factor explaining 55.7% of the variance), with possible revision of items 10 and 22. In stable patients, test-retest reliability was good (ICC 0.883). Construct validity was confirmed by significant correlations with the ACT, ACQ5, AQLQ, SAQ, RAPP, SNOT-22, and other PROs. The estimated MID for the transition from uncontrolled to controlled asthma was approximately 6 raw points, equivalent to 5% of the transformed score. Conclusions: Subjective Remodeling is a reliable and promising tool for measuring the subjective impact of severe asthma and perceived changes during biologic therapy, complementing traditional questionnaires.