Il ruolo del cannabidiolo altamente purificato sui non-seizure outcomes: uno studio osservazionale prospettico sulla qualità del sonno, il comportamento e la qualità di vita percepita

Abstract

Background: Il cannabidiolo altamente purificato (hp-CBD) è un trattamento aggiuntivo efficace nelle encefalopatie dello sviluppo ed epilettiche (DEE), con potenziali benefici oltre il controllo delle crisi epilettiche. Abbiamo valutato il suo impatto sugli esiti non correlati alle crisi (NSROs) nella pratica clinica. Metodi: I pazienti con DEE trattati con hp-CBD come terapia aggiuntiva sono stati valutati prospetticamente al basale e dopo 20 settimane utilizzando questionari validati, inclusi la Sleep Disturbance Scale for Children (SDSC), l'Epworth Sleepiness Scale, lo Strengths and Difficulties Questionnaire (SDQ-Ita), il Morningness–Eveningness Questionnaire (MEQ), la Child Behavior Checklist (CBCL) e una Visual Analogue Scale per gli NSROs (VAS-NSRO). Al follow-up, caregiver e medici hanno compilato il Patient Global Impression of Change (PGIC), il Clinical Global Impression of Change (CGIC) e il Clinical Global Impression of Change in Seizure Duration (CGIC-SD). Risultati: Sono stati inclusi quattro pazienti (due femmine; età media 15,3 ± 2,8 anni). Tra il basale e il follow-up, i punteggi SDSC sono diminuiti da 45,5 ± 11,1 a 38,0 ± 9,0, suggerendo un miglioramento della qualità del sonno. I punteggi Epworth e MEQ sono rimasti in gran parte invariati. Le misure comportamentali hanno mostrato una tendenza al miglioramento, con i punteggi SDQ-Ita diminuiti da 15,0 ± 9,0 a 14,0 ± 8,6 e i punteggi CBCL da 50,8 ± 29,2 a 43,3 ± 23,3. Analogamente, i punteggi VAS-NSRO sono migliorati da 39,5 ± 13,0 a 30,1 ± 18,9, indicando un migliore benessere complessivo. Al follow-up, sia il PGIC sia il CGIC hanno indicato un miglioramento clinico globale in tutti i pazienti, mentre i risultati del CGIC-SD sono stati eterogenei. Conclusioni: In questa piccola coorte real-world, l’hp-CBD come terapia aggiuntiva è stato associato a miglioramenti del sonno, del comportamento e del benessere complessivo, suggerendo potenziali benefici che vanno oltre il controllo delle crisi.

Background: Highly purified cannabidiol (hp-CBD) is an effective adjunctive treatment for developmental and epileptic encephalopathies (DEEs), with potential benefits beyond seizure control. We evaluated its impact on non-seizure-related outcomes (NSROs) in a real-world setting. Methods: Patients with DEE receiving adjunctive hp-CBD were prospectively evaluated at baseline and after 20 weeks using validated questionnaires, including the Sleep Disturbance Scale for Children (SDSC), Epworth Sleepiness Scale, Strengths and Difficulties Questionnaire (SDQ-Ita), Morningness–Eveningness Questionnaire (MEQ), Child Behavior Checklist (CBCL), and a Visual Analogue Scale for NSROs (VAS-NSRO). At follow-up, caregivers and physicians completed the Patient Global Impression of Change (PGIC), Clinical Global Impression of Change (CGIC), and Clinical Global Impression of Change in Seizure Duration (CGIC-SD). Results: Four patients (two females; mean age 15.3 ± 2.8 years) were included. Between baseline and follow-up, SDSC scores decreased from 45.5 ± 11.1 to 38.0 ± 9.0, suggesting improved sleep quality. Epworth and MEQ scores remained largely unchanged. Behavioral measures showed a trend toward improvement, with SDQ-Ita scores decreasing from 15.0 ± 9.0 to 14.0 ± 8.6 and CBCL scores from 50.8 ± 29.2 to 43.3 ± 23.3. VAS-NSRO scores also improved, decreasing from 39.5 ± 13.0 to 30.1 ± 18.9, indicating improved overall well-being. At follow-up, both PGIC and CGIC indicated global clinical improvement in all patients, whereas CGIC-SD ratings were heterogeneous. Conclusions: In this small real-world cohort, adjunctive hp-CBD was associated with improvements in sleep, behavior, and overall well-being, suggesting potential benefits beyond seizure control.