Leucemia Mieloide Acuta in età Pediatrica: evoluzione del trattamento ed esperienza presso l'Istituto Giannina Gaslini

Abstract

Introduzione e Scopo dello studio Il trattamento delle Leucemia Mieloide Acuta (LAM) ha subito un’evoluzione negli ultimi 50 anni. Mentre negli anni ’70 il trattamento si basava su protocolli istituzionali che utilizzavano pochi farmaci uguali a quelli usati per il trattamento della Leucemia Linfoblastica Acuta a dosi non elevate, dal 1982 con il primo protocollo AIEOP LAM sono stati adottati protocolli condivisi di chemioterapia, nazionali prima e internazionali poi. Questo studio retrospettivo si propone di valutare la sopravvivenza a lungo termine dei pazienti trattati presso il Dipartimento di Emato-Oncologia Pediatrica dell’Istituto Giannina Gaslini per Leucemia Mieloide Acuta. L’obiettivo primario è analizzare i progressi ottenuti con l’adozione di protocolli successivi di trattamento.

Casistica e Metodi Dal 1974 al 2023 sono stati registrati nel database dell’Istituto (CASIGG) 243 pazienti eleggibili allo studio. I criteri di inclusione sono stati: età < 18 anni, nuova diagnosi di LAM e trattamento eseguito presso l’Istituto. La serie casistica è stata suddivisa ed analizzata in 2 gruppi differenti, 30 pazienti (12%) con diagnosi di LAM e 213 (88%) pazienti con diagnosi di Leucemia Acuta Promielocitica (LAP). Per esaminare le curve di sopravvivenza si è valutato il sottotipo di LAM, il protocollo di trattamento somministrato, il trapianto e il regime di condizionamento seguito.

Risultati La sopravvivenza a 5 anni è aumentata dal 50% dei primi protocolli al 100% del protocollo ICC-APL 02 per i pazienti LAP. Per i pazienti LAM la sopravvivenza a 5 anni è aumentata dal 13,6% dei primi protocolli all’84% del protocollo LAM 2013.

Conclusioni Il progresso degli studi di genetica e di biologia molecolare, la valutazione della Malattia Residua Minima, l’abbandono del trapianto autologo e l’adozione di schemi di trattamento sempre più complessi hanno permesso negli anni il miglioramento della prognosi.

Introduction and Aim of the Study The treatment of Acute Myeloid Leukemia (AML) has evolved significantly over the past 50 years. In the 1970s, treatments were based on institutional protocols using a few drugs, similar to those used for Acute Lymphoblastic Leukemia, administered at non-high doses. Since 1982, with the introduction of the first AIEOP AML protocol, standardized chemotherapy protocols were adopted, initially at the national level and later internationally. This retrospective study aims to evaluate the long-term survival of patients treated for AML at the Pediatric Hemato-Oncology Department of the Giannina Gaslini Institute. The primary objective is to analyze the progress achieved with the adoption of successive treatment protocols.

Materials and Methods From 1974 to 2023, 243 eligible patients were recorded in the institute's database (CASIGG). Inclusion criteria included being under 18 years old, a new diagnosis of AML, and receiving treatment at the institute. The patient cohort was divided into two distinct groups: 30 patients diagnosed with AML and 213 patients diagnosed with Acute Promyelocytic Leukemia (APL). Survival curves were examined based on AML subtype, treatment protocol administered, transplantation, and conditioning regimen followed.

Results Five-year survival rates improved from 50% with the initial protocols to 100% with the ICC-APL 02 protocol for APL patients. For AML patients, five-year survival rates increased from 13.6% with the initial protocols to 84% with the AML 2013 protocol.

Conclusions Advances in genetic and molecular biology studies, minimal residual disease assessment, the discontinuation of autologous transplantation, and the adoption of increasingly complex treatment regimens have led to improved prognosis over the years.