Creazione di score compositi per la valutazione dell’attività di malattia nelle malattie autoinfiammatorie: febbri ricorrenti

Abstract

Ad oggi è stato validato un unico score per la valutazione dell’attività di malattia delle principali febbri periodiche monogeniche. Tale score, tuttavia, non tiene conto di quei parametri, in primis i parametri di laboratorio, che caratterizzano la malattia in fase attiva. L’obiettivo dello studio è quello di creare uno score composito che comprenda i parametri necessari per valutare l’attività di malattia nei pazienti affetti da febbre ricorrente (FMF, TRAPS, MKD, PFAPA e SURF). Il progetto è coordinato dalla Paediatric Rheumatology International Trials Organization (PRINTO). La prima fase ha lo scopo di portare alla creazione dello score, individuando i parametri più rilevanti ai fini della valutazione dell’attività di malattia. Si sono combinati dati ottenuti da una revisione della letteratura, dalla somministrazione di questionari alle famiglie, e ad esperti internazionali utilizzando il metodo Delphi. I 12 parametri più rilevanti sono stati applicati ad un set di pazienti selezionato. Lo score finale si otterrà valutando tramite analisi statistica i parametri più idonei allo scopo nei pazienti per cui si è ottenuto un consensus sufficiente tra gli esperti coinvolti nella valutazione. La seconda fase ha lo scopo di effettuare la validazione prospettica dello score su pazienti affetti da Febbre Ricorrente. Il nostro lavoro ha permesso di ottenere una lista di 12 variabili candidate a comporre lo score finale. Gli item che hanno totalizzato il maggior punteggio sono: la febbre, il livello di sieroamiloide A e PCR tra gli attacchi, la frequenza degli attacchi e il numero di giorni di febbre negli ultimi 6 mesi. Dalle prime fasi del nostro Studio appare evidente infatti come le variabili temporali e i parametri di laboratorio, rappresentino elementi fondamentali per valutare lo stato di attività di malattia. Il nostro lavoro pone le basi per l’elaborazione di uno score composito per la valutazione dell’attività di malattia in pazienti affetti da febbre ricorrente

TITLE: "Creation of composite scores for the assessment of disease activity in autoinflammatory diseases: recurrent fevers" Background: To date, a single score has been validated for the assessment of disease activity of major monogenic recurrent fevers. This score, however, does not take into account those parameters, primarily laboratory parameters, that characterize disease in the active phase.

Aim of the study: The aim of the study is to create a composite score that includes all the parameters needed to assess disease activity in patients with recurrent fever (FMF, TRAPS, MKD, PFAPA and SURF). Materials and Methods: The project is coordinated by the Paediatric Rheumatology International Trials Organization (PRINTO). The first phase aims to lead to the creation of the score, identifying the most relevant parameters for the assessment of disease activity. Data obtained from a literature review, administration of questionnaires to families, and international experts using the Delphi method were combined. The 12 most relevant parameters were applied to a selected set of patients. The final score will be obtained by evaluating by statistical analysis the most fit-for-purpose parameters in patients for whom sufficient consensus was obtained among the experts involved in the evaluation. The second phase aims to carry out prospective validation of the score on patients with Recurrent Fever. Results: Our work resulted in a list of 12 candidate variables to compose the final score. The items that scored the highest are: fever, serum-amyloid A and CPR level between attacks, frequency of attacks, and number of fever days in the last 6 months. Indeed, from the early stages of our Study, it is evident that time variables and laboratory parameters, represent key elements in assessing the state of disease activity. Conclusions: Our work lays the foundation for the development of a composite score for the assessment of disease activity in patients with recurrent fever.