Gli anticorpi monoclonali nel trattamento dell’asma grave: efficacia e sostenibilità delle terapie personalizzate

Abstract

Grazie al grande progresso ottenuto in ambito biotecnologico ed alle conoscenze acquisite nel campo della genetica medica e della biologia cellulare, la farmaceutica dispone oggi di farmaci che hanno assunto un ruolo sempre più importante nel trattamento di numerose malattie gravi ed invalidanti. Tali farmaci, definiti biologici, sono medicinali che contengono uno o più principi attivi prodotti o estratti da un sistema biologico, che agiscono replicando l’attività di sostanze che possono essere naturalmente presenti nell’organismo (ad es. enzimi, anticorpi, ormoni, emoderivati, immunoglobuline, allergeni, sieri e vaccini). I farmaci biologici, a livello nazionale, rappresentano una fetta sempre più grande del mercato, determinando di conseguenza un notevole impatto economico sulla spesa farmaceutica sostenuta dal Servizio Sanitario Nazionale (SSN). I processi produttivi alla base del loro sviluppo sono infatti caratterizzati da grande complessità che ne giustifica gli enormi investimenti in termini economici. Dal punto di vista clinico diventa quindi fondamentale l’analisi degli indici di farmaco-utilizzazione quali aderenza, persistenza terapeutica e switch/swap farmacologico al fine di determinarne sicurezza ed efficacia. La valutazione di tali parametri permette la misurazione e la previsione dei costi correlati, indirizzando le scelte terapeutiche verso soluzioni migliori in un’ottica di efficientamento delle risorse e garanzia della sostenibilità economica. L’obiettivo del presente lavoro di tesi riguarda l’analisi degli indici di farmaco-utilizzazione sopra citati nel campo della terapia dell’asma grave, considerando, quale popolazione riferimento, gli utenti afferenti ai sei poli distributivi della Farmacia Territoriale ASL 3 genovese.

Due to significant advancements in biotechnology and the knowledge acquired in medical genetics and cellular biology, the pharmaceutical field today offers drugs that have assumed an increasingly critical role in treating numerous severe and debilitating diseases. These drugs, referred to as biologics, are medicines containing one or more active ingredients produced or extracted from a biological system, which act by replicating the function of substances that may naturally occur within the body (e.g., enzymes, antibodies, hormones, blood derivatives, immunoglobulins, allergens, serums, and vaccines). Nationally, biologic drugs represent an ever-growing share of the market, thereby exerting a considerable economic impact on pharmaceutical expenditures borne by the National Health Service (Servizio Sanitario Nazionale, SSN). The production processes underlying their development are highly complex, which justifies the substantial financial investments involved.

From a clinical perspective, analyzing drug utilization metrics such as adherence, therapeutic persistence, and pharmacological switch/swap is crucial to assess their safety and effectiveness. Evaluating these parameters enables the measurement and projection of associated costs, thus guiding therapeutic decisions toward optimal solutions aimed at resource efficiency and ensuring economic sustainability.

The objective of this thesis is to analyze the aforementioned drug utilization metrics in the context of severe asthma therapy, focusing on users within the distribution centers of the ASL 3 Genoa Territorial Pharmacy as the reference population.